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家长和医生组成了一个大无畏团队
■武夷山
(发表于《中国科学报》2023年9月1日)
2月,美国Riverhead Books出版社出版了曾获普利策奖的《华尔街日报》女记者Amy Dockser Marcus(艾米·多克瑟·马库斯)的著作We the Scientists:How a Daring Team of Parents and Doctors Forged a New Path for Medicine(本文作者译为“我们科学家:家长和医生组成的一个大无畏团队如何锻造了医学新路径”)。本书通过讲述寻找一种致命疾病的疗救方案的故事,动情地论证说——我们需要更聚焦、更人性化和更高效的医学科研制度。
半个多世纪以来,医学的进步主要是由在实验室内做实验的科研人员驱动的。科研的开展经常是与外部世界隔绝的,是着眼于长期目标的。本书讲述的故事是,一群患儿家长如何“撬开”实验室的大门,参与到药物研制开发中。
作者的母亲罹患一种医生无计可施的罕见癌症去世了。受此打击,作者采写了关于癌症疗法进展的系列报道。调查研究表明,多年来由于一些活动分子经常向美国食品药品管理局(FDA)施压,才迫使FDA关注艾滋病之类的疾病,并允许社区人士加入医院和政府的顾问委员会。
这些活动分子的努力是一条有效路径,但最终作决定的是科学家。科学家是专家,是他们设计了实验,并按照自己的习惯按部就班地谨慎开展实验。这一医学科研制度创造过奇迹,但当我们的亲人患有无药可治的重病时,我们往往会感到医学科研进展的速度太慢、跟不上趟。
作者发现,与她有类似经历(亲人患有无药可治的病)的一些人自发组织起来,他们与医学科研人员携手工作,甚至指导后者的工作。这些百姓自称是“公民科学家”。
书中集中叙述了与一种罕见的基因缺陷病——C型尼曼-匹克病作斗争的故事。全世界只有大约500例C型尼曼-匹克病病例,其中美国有200例左右。有人统计,中国的确诊患者有43例。
该病的患者存在细胞内胆固醇运转障碍,胆固醇在大脑和其他器官的组织中聚集,导致大脑和身体的功能逐渐丧失。患者出生时有可能是健康的,但他们会逐渐失去行走、说话和吞咽的能力。多数患者活不到19岁。
本书介绍了与C型尼曼-匹克病相关的各类群体:患儿、家庭家长、医生、科研人员、FDA官员等。作者采访过的人都充满同情心。
值得称道的是,这一自发组织起来的家长群体所做的事,不仅是要求FDA重视这种罕见病、募捐治病的费用,他们还联合起来检索治疗方案,向科研人员提出建议并提示可能的科研思路。
为了拯救自己的孩子,他们分享孩子的病例并进行讨论。这些家长自学了很多知识,拼命消化吸收医学期刊上相关论文的内容,甚至帮助医学研究人员设计实验。后来有些家长居然能够与医学科研人员合著论文,并在一些医学期刊上发表。
他们每周开会,列出经过讨论认为较有希望的治疗方案清单并给出其优先性排序。这使科研人员和政府机构意识到,应该发起针对C型尼曼-匹克病的相关研究。他们与科研人员和政府密切合作,不仅自愿让自己的患病孩子成为受试者,而且详细记录孩子的各种数据并且收集更广泛的数据,一般的病孩家长绝不会收集那么多的数据。
在治疗C型尼曼-匹克病的药物研制批准的每一步,他们都与FDA直接互动。家长、科研人员和政府官员相互间的意见不尽一致,各群体内部的意见也不一定一致,但好在大家目标一致——尽快开发出治疗C型尼曼-匹克病的药物。在家长、科研人员和政府官员协同工作的进程中,大家其实都在倡导一个激进的理念:科学必须属于所有人。
书的结尾处,作者涂抹了一点希望的亮色。她告诉大家,有希望的疗法正在途中。当然,其间有无数的挫折失望,许多患儿在临床试验中发生了严重并发症。
医患关系紧张并不是医患关系的唯一表现,本书讲述的美国故事对读者或许有一定的教益和启发。
《中国科学报》 (2023-09-01 第3版 读书)
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