本研究系统梳理了人工智能（AI）在新药研发全流程中的应用进展，涵盖疾病识别与诊断、靶标识别、虚拟筛选、毒性预测以及个性化医疗等多个关键环节。通过整理代表性AI模型和应用案例，展示了AI在提升研发效率、降低成本和加速药物发现方面的巨大潜力与成效。该工作有助于全面认识和理解AI赋能新药研发的前沿与趋势，为构建更高效、更智能的药物发现流程提供参考
背景介绍
AI赋能新药创制：从实验室到临床的革命性变革
新药研发是一项周期漫长、耗资巨大且失败率极高的系统工程。这一困境限制了医药产业发展，也延缓了患者获取疗法的速度。近年来，人工智能（AI）的迅猛发展，为破解困局带来希望，正深刻变革新药研发的各个环节（图1）。
研究内容
洞察先机：AI助力疾病识别与诊断
在新药研发的起点——疾病识别与诊断中，AI展现出巨大潜力。例如，“Sepsis Watch”结合多任务高斯过程（MGP）与循环神经网络（RNN）分析患者数据，实现败血症风险预警。疫情期间，基于卷积神经网络（CNN）的AI模型通过胸部X光片辅助诊断新冠，准确率高达96%。在阿尔茨海默病（AD）早筛方面，深度学习模型可通过PET图像提前数年预测发病风险。
精准导航：AI推动新靶标发现
靶标确定是新药研发的核心。在结构预测方面，AlphaFold、ESMFold等模型可基于氨基酸序列高精度预测蛋白质三维结构，推动结构基础药物设计。例如，AlphaFold DB已公开数亿蛋白质结构模型。PASSer、CryptoSite等模型则能识别隐性变构口袋，为药物作用位点提供新线索。ResGen、Lingo3DMol等生成模型可基于靶标位点特征，从头设计具特定结合能力的分子。
慧眼识珠：AI驱动虚拟筛选与先导化合物发现
从庞大化合物库中筛选活性分子如同大海捞针。AI驱动的虚拟筛选（VS）技术显著提高了效率与准确性。在基于结构筛选（SBVS）方面，Deep Docking利用神经网络推断对接排序，筛选速度提升百倍。在基于配体筛选（LBVS）中，AtomNet基于CNN模型学习分子结构与靶标位点结合特征，优于传统方法。
未雨绸缪：AI预测药物毒性，保障临床安全性
毒性是药物研发失败的重要原因。AI可通过学习分子结构、生物学与临床数据，早期预测毒性风险。例如，针对心脏毒性，研究构建了基于随机森林、SVM和神经网络的预测模型。在肝毒性预测方面，DeepDILI、GLIT等模型利用图神经网络从分子结构和转录组数据中建模。在LD50与致癌性预测方面，也已有如FP-ADMET、CapsCarcino等工具被开发和验证。
因人制宜：AI推动基因治疗与个性化用药
AI正助力基因治疗与个体化医疗发展。在基因编辑中，AI可辅助设计高效、脱靶率低的gRNA；NLP技术如cTAKES可从电子健康记录中提取复杂表型数据，支持精准诊疗。个性化用药方面，CURATE.AI根据患者数据动态优化给药方案，提升疗效、减少副作用。
未来方向
AI新药研发的星辰大海
AI正深度渗透新药研发的各个环节，成为驱动这一领域范式变革的关键力量，但仍面临“黑箱”机制、高质量数据不足、算法偏倚和伦理问题等挑战，需要在未来解决。
引用本文
Ashfaq Ur Rehman, Mingyu Li, Binjian Wu, et al., Role of artificial intelligence in revolutionizing drug discovery. Fundamental Research, 5(3) (2025) 1273-1287.
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https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S266732582400205X
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