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基因改造的β细胞治疗I型糖尿病

已有 800 次阅读 2025-8-9 16:06 |个人分类:生物科技|系统分类:科普集锦

     这是第一次的人体试验,基因改造的胰腺细胞注射到病人的手臂上,能逃避免疫攻击,也能产生胰岛素。 

     1型糖尿病患者的免疫系统会破坏胰腺里产生胰岛素的β细胞,所以患者得靠打胰岛素维持血糖平衡,但是,就算用了高科技监测设备也很难精准控制。过去,有一种胰岛移植的疗法:从已故捐赠者体内提取β细胞移植给患者,部分人能因此摆脱胰岛素注射。但这种方法有明显局限 — 患者得终身服用免疫抑制药物,且捐赠的β细胞来源稀缺,能受益的人很少。 

     现在有个新方法:Sana 生物技术公司用基因编辑技术改造了捐赠的β细胞。先去掉细胞表面会引发免疫排斥的两种蛋白(HLA-I和HLA-II),又让细胞多产生一种叫CD47的蛋白,这种蛋白能“告诉”免疫系统别攻击自己。 

     2024年12月,他们给一位42岁的瑞典患者(1987年就得糖尿病了)左臂打了17针,总共约8000万个改造后的细胞。三个月后检查发现,这些细胞还活着,开始产生胰岛素,而且免疫系统真的没攻击它们(免疫细胞只攻击没改造的细胞,也没产生针对改造细胞的抗体)。

     不过患者还是有糖尿病,得继续打胰岛素,因为移植的细胞量只够治愈剂量的7%。但好处是不用吃抑制免疫的药,副作用也很轻(就是注射的地方有点麻)。公司说之后3个月细胞还在正常工作,但这结果还没经过其他科学家检查。按规定,会跟踪这个患者15年,目前他是唯一接受这种治疗的人。 

     现在公司打算换个方式,使用干细胞培养改造后的β细胞,因为干细胞更容易大量获取。另外,还有其他团队用干细胞移植治疗,比如波士顿的Vertex公司,83%的试验患者不用打胰岛素了,但他们还是得吃抑制免疫的药。 

     科学家们觉得这是个大突破,尤其是细胞能逃避免疫攻击这点很厉害,但还需要更多患者试验、更久的跟踪,以及弄清楚细胞能不能产生足够的胰岛素、能不能和血管相连长期存活、免疫系统会不会攻击部分细胞等问题。总的来说,糖尿病的细胞治疗领域有了不小的进步,令人期待。

1.jpg一种治疗1型糖尿病的新方法使用基因编辑细胞来取代在疾病中被破坏的胰腺细胞(绿色)



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