您关注的生物与医学领域近期确实有重要突破。以下就这两项进展补充具体信息：

1. 细胞衰老逆转新机制

• 关键发现：北大团队在《Cell》发表的研究揭示，通过靶向组蛋白H3K9me3修饰（一种表观遗传标记），可重启衰老细胞的染色质开放性，恢复部分干细胞特性。

• 技术路径：使用小分子抑制剂定向清除“表观遗传垃圾”，使老年小鼠的肝脏、皮肤细胞生理年龄逆转约30%，且未观察到癌化倾向。

• 意义：该研究为开发延缓器官退行性疾病的药物提供了新靶点，论文中提及的候选化合物已进入临床前安全评估。

2. 基因编辑疗法Exa-cel日本获批

• 治疗原理：通过CRISPR-Cas9编辑患者造血干细胞中的BCL11A基因，重新激活胎儿血红蛋白合成，替代缺陷的成人血红蛋白。

• 临床数据：在日本三期试验中，95%的β地中海贫血患者脱离长期输血，镰状细胞病患者疼痛危象减少90%。

• 应用现状：该疗法2023年已在美、英获批，本次日本获批后将成为亚洲首个商业化CRISPR疗法，单剂治疗费用约2800万日元（医保谈判中）。

关联进展​

• 麻省总医院同期发表基于碱基编辑的 “表观遗传沉默”疗法，可精准关闭致病基因而不破坏DNA双链，临床前显示更高安全性。

• 我国“十三五”重大新药创制专项已布局 衰老干预药物​ 研发平台，首批候选药预计2027年进入临床试验。

如需查询原文或具体技术细节，建议访问《Cell》期刊官网及日本PMDA（药品医疗器械局）公告页面。

转载本文请联系原作者获取授权，同时请注明本文来自许培扬科学网博客。

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