今天（２０１０年１２月２９日）有幸聆听了上海交通大学曾溢滔院士的报告《血红蛋白病的基因治疗》，曾院士的学问做的好，报告也精彩，听这样的报告真是人生的一大享受，这不是非科研人员能有机会享受到或者感受到的特殊乐趣，所以我觉得，有机会听精彩的学术报告是科研人员特有的幸福。我所以这样认为，首先觉得一般只有科研人员才有机会听学术报告，其次觉得只有科研人员，有时候只有小同行才有可能体会到学术研究之美，再次是只有真正爱好科研的人才愿意去品位科学之美。所以，从条件、主观和客观等方面决定了有机会听精彩的学术报告是科研人员特有的幸福。随写下此文，一方面表达对曾院士的感谢，另一方面也感慨一下。

基因治疗方面的信息只是在10年前读研究生的时候了解一点，当时的感觉是热了一阵子，后来就没有什么动静了，因为后来干细胞、iPS、小RNA等热点不断，而且与自己的专业跨度比较大，逐渐就忽视甚至遗忘了这方面的知识。今天听了曾院士的报告，又有了一些兴趣了解一下这方面的信息。

曾院士给我们介绍了一个非常美丽的科研故事，首先从流行病学调查开始，说明地中海贫血在中国的高发病率，而且证明了一种中国特有的一种基因缺陷，是beta血红蛋白基因一个内含子654位碱基发生了点突变，导致在基因转录是额外增加了一小段外显子，并证明这类疾病不是完全没有beta血红蛋白，更正了国外学者对该疾病的错误认识。因为该病的原因是alpha血红蛋白相对过剩，沉积在红细胞内，导致红细胞脆性增加，容易破坏引起贫血。于是他们采用两种治疗策略，采用反义ＲＮＡ纠正发生错误的beta血红蛋白基因表达，采用ＲＮＡ干扰减少alpha血红蛋白表达，或者同时采用两种治疗策略，以实现两种蛋白表达的平衡。先后采用细胞学、动物模型证明该治疗方法效果非常理想。他们也探索了更大胆的在受精卵阶段注射正常beta血红蛋白基因的受精卵治疗技术。

很同意有教授对曾院士的报告进行的点评，说是有三个心得体会：体会一是科研选题要准，曾院士选择一种单基因病进行基因治疗，是好的研究思路，选择地中海贫血，具有很强的现实意义。曾院士说这个课题是他的老师谈家祯先生帮他选的题目。体会二是要长期坚持研究方向，曾院士说这个题目他做了５０年了。体会三是紧靠前沿但不能排斥过去的技术。

网络上关于曾溢滔院士的简介

曾溢滔 医学遗传学家，汉族，广东顺德人，1939年5月出生，1962年毕业于复旦大学生物系，1966年复旦大学遗传学研究所研究生毕业。现为上海交通大学医学院教授，医学遗传研究所所长，卫生部医学胚胎分子生物学重点实验室和上海市胚胎与生殖工程重点实验室主任。1994年当选为中国工程院医药卫生工程学部首批院士。

曾溢滔教授长期从事人类遗传性疾病的防治以及分子胚胎学的基础和应用研究，是我国基因诊断、血红蛋白疾病研究和胚胎工程技术的主要开拓者之一。他将分子生物学与临床医学相结合，发展了一整套遗传病分子诊断技术，并先后攻克了地中海贫血、苯丙酮尿症、杜氏肌萎缩症、血友病和亨廷顿氏舞蹈病等主要遗传病的基因诊断和产前诊断，推动了我国基因诊断学科的发展，在国际上产生了广泛的影响。在血红蛋白疾病领域，他在珠蛋白化学、基因结构和表达调控以及地中海贫血的治疗等方面的研究成果卓著，并发现了8种世界新型血红蛋白变种，也是获得美国NIH科学基金的第一个中国科学家。

20世纪90年代，他将基因工程与胚胎工程有机地结合，在国际上首次克隆了牛类性别决定基因SRY的核心序列，首次提出并成功地通过鉴定胚胎的SRY基因和胚胎移植来控制牛、羊等经济动物的性别，使我国这一领域的研究处于国际前沿，为我国畜牧业发展、胚胎和生殖工程以及人类遗传病的防治作出了积极贡献。在转基因动物/生物反应器这一国家重大研究项目中，他与同事们一起成功地研制出我国第一头乳汁中表达人凝血因子IX蛋白的转基因山羊和整合了人血清白蛋白基因的转基因牛。以上成果被两院院士先后评选为1998年和1999年中国科技十大进展之一。

曾溢滔教授在国内外已发表学术论文400多篇，主编了6部专著，申请或获得发明专利10项，30多次荣获国家级、部委级和上海市的重大科技成果奖，其中包括国家科技进步奖二等奖3次，三等奖2次；上海市科技进步一等奖3次；卫生部科技进步奖甲等奖3次；并获得全国先进工作者、全国“五一”奖章、上海市科技功臣、何梁何利科学技术进步奖、上海市医学荣誉奖等荣誉称号。

院士语录

曾溢滔院士说，有两条路子是最毁人的。一条是有点成果以后做官，结果被行政工作占去了大量的时间精力。一条是被各种各样的光环冲昏了头脑，忙于各种应酬，耐不住寂寞，结果一事无成。见多了类似的例子后，曾溢滔院士带领他的研究所闭门谢客。从人生经历中体悟出的这八个字：“好奇、好学、实践、思索”。