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抗肥胖药物不只是抗肥胖
在抗肥胖药物市场取得成功，需要超越减重本身的全方位解决方案——解决患者需求、合并症、可及性和给药方式等问题。图片来源：andreswd/Getty Images
抗肥胖药物（AOMs）的研发管线正在迅速扩张，目前有超过170种候选药物处于研发阶段1——这一增长得益于司美格鲁肽、替尔泊肽等肠促胰岛素类似物的成功。“当前市场的竞争激烈程度表明，饱和点即将到来，”艾昆纬（IQVIA）真实世界网络负责人哈维·詹纳（Harvey Jenner）表示。在这样一个拥挤的领域，药企需要清晰的差异化优势才能脱颖而出。
全球在抗肥胖药物上的支出已从2020年的约30亿美元飙升至2024年的300多亿美元。随着投资持续增长，在这个市场取得成功将取决于更智能的证据策略——这些策略需反映肥胖管理在现实世界中的复杂性，并整合多来源数据。
临床试验能证明药物在理想条件下的疗效，而真实世界证据（RWE）则能揭示药物在实际应用中的表现，包括任何意外的获益或风险。
多维度证据
任何关于药物标签或营销的获益声明都必须有临床试验和上市后研究的证据支持。对于抗肥胖药物，生活质量调查和临床结局评估（COAs）有助于捕捉传统终点之外的效应。这些工具可衡量日常功能、情绪健康等个人层面的指标，若精心选择或定制，能为药物提供有意义的差异化优势。要想脱颖而出，抗肥胖药物研发者必须超越“减重”本身，聚焦对患者真正重要的事物。这需要以更智能的证据策略为支撑，反映肥胖治疗的复杂性。
艾昆纬肥胖卓越中心副总裁兼负责人埃里卡·卡弗尼（Erica Caveney）指出，生活质量结局（如自尊或社会功能）在肥胖试验中占据重要地位。对于患者而言， mobility（活动能力）和力量等功能结局可能与体重本身同等重要，甚至更重要。
捕捉这些数据并非易事。药企通常依赖标准化工具，如SF-36v2（简明健康状况调查问卷第2版），该问卷包含8个健康量表、2个生理和心理健康汇总得分，以及一个基于偏好的效用指数。尽管这些工具具有有效性，但卡弗尼认为，需要专门的工具来界定可能从中获得更大获益的患者亚组。
现有工具往往无法反映患者的真实体验。例如，患者对自身身体的感受、日常习惯或人际关系的变化、在公共场合的自信心等。体重减轻或心血管指标等传统终点无法完全涵盖这些维度。新的临床结局评估工具可填补这一空白，衡量那些与患者个人相关、且往往决定其是否继续治疗的结局。除了提高患者参与度，这些工具还能为与支付方的谈判提供支持、为试验设计提供信息、识别未满足的需求，使其成为一种战略资产，而非仅仅是临床工具。
“有些优秀的药物通过SF-36v2等通用临床结局评估工具成功上市，但这并不意味着所有新药都必须遵循这条路径，”卡弗尼说。詹纳对此表示认同：“人们对开发新的临床结局评估工具越来越感兴趣，希望能更好地衡量对患者真正重要的事物。”
这类终点可能包括身体意象、参与社交活动的能力和意愿等。设计能捕捉这些结局的临床结局评估工具，可扩大抗肥胖药物的吸引力并增强临床影响力。但如果患者无法坚持治疗，即便最具创新性的评估指标也无济于事。
如何实现差异化
“目前所有人面临的最大挑战是依从性，”詹纳说。抗肥胖药物的获益依赖于持续给药，但胃肠道不适（肠促胰岛素类似物的常见副作用）常导致患者停药，进而出现体重反弹及相关健康风险。“这是医生和支付方都非常担忧的问题，”詹纳补充道，“如果患者仅用药12周就停药，就无法解决肥胖的长期影响。”对支付方而言，这可能意味着资金浪费，进而降低其覆盖抗肥胖药物的意愿。
实现差异化的方法之一是开发胃肠道副作用更少的化合物。另一种方法是通过临床结局评估工具强调持续治疗的获益，为患者提供更多坚持的理由。如果新型抗肥胖药物能证明患者依从性有所改善，就更有可能获得医生和支付方的支持。反映患者真正重视的结局的临床结局评估工具，可增强患者动力、支持共同决策、帮助临床医生及早干预——所有这些都有助于长期用药。
肥胖领域的监管、临床和行业标准正在快速变化，这要求企业采用创新策略来获取关键见解、设计高效研究，以应对诸如安慰剂组受试者保留、多适应症试验开展、加速上市等常见难题。
“篮子试验”等创新方法可通过一个方案同时测试多种适应症，加快研发进程——这在肥胖领域尤为有价值，因为肥胖常伴随多种合并症和重叠需求。
为深入理解患者体验，药企可纳入退出访谈、开放标签扩展研究或临床试验代币化等方法。这些方法能早期洞察依从性、决策过程和未满足需求，并为受试者提供坚持研究的激励——这些都是长期成功的关键因素。采用去中心化模式还可减少就诊次数、简化数据收集，从而减轻医疗系统和患者的负担。
但无论采用何种方法，对于任何新型抗肥胖药物而言，早期准备都是脱颖而出的关键。
早期规划至关重要
“大多数药企都意识到需要能帮助自身脱颖而出的证据策略，”艾昆纬监管策略负责人里德·达米科（Reid D’Amico）表示，“但许多企业意识到这一点时已为时过晚，或者未能以最有效的方式与监管机构沟通。”
在竞争激烈的市场中，对资金、试验中心和患者的争夺往往促使药企优先追求速度。达米科认为，用于支持监管和报销决策的差异化证据策略往往被考虑得过晚，此时修改临床结局评估工具或试验设计可能成本高昂且延误时间线。他表示，早期规划能确保收集到合适的数据，且数据形式能被监管机构接受。
药企能采取的最佳措施之一是尽早且频繁地与监管机构沟通。“这需要在前期投入更多资金、资源和时间，”达米科说，但这能提高监管机构对创新方法、临床结局评估工具和试验设计的认可度。他还建议，应尽早考虑在上市后收集证据，以支持后续的标签扩展。
但早期规划不仅关乎监管批准，还对理解市场动态、获得支付方支持、塑造产品认知至关重要。早期收集恰当的证据（包括真实世界数据、患者报告结局和非结构化临床记录），能为从试验设计到商业化的各个环节提供信息。
艾昆纬2025年的一项分析2显示，在竞争激烈的市场中，成功的产品往往在上市前两年就开始生成真实世界证据，并在上市后持续进行。
在这个不断增长的市场中，脱颖而出的方法有很多，从独特的结局指标到定价或创新商业化模式。但随着竞争加剧，以证据为导向的早期差异化，是市场表现的关键。
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