Pharmacoeconomics and Policy(P&P,《药物经济与政策（英文）》）2025年第一卷第一期已正式上线！本期聚焦全球药物经济与政策领域的前沿研究，涵盖8篇高质量论文，从成本效益分析到医药政策评估，为学者、从业者和决策者提供重要参考。
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这篇于2025年2月发表在P&P研究旨在评估中国急需境外药品（UNOD）政策对新药上市延迟的影响。研究指出，监管审批过程应优先考虑有重大临床益处的药物，并提出扩大适用药物范围、增加注册审查优惠等政策建议。
01/作者简介 Author Biography
本文第一及通讯作者Xingyue Zhu（朱星月）现为贵州医科大学医药卫生管理学院药学管理系副教授、医药经济与管理研究中心研究员，长期致力于药物政策与监管体系研究，重点关注新药审批延迟、医药创新政策评估及药物经济学分析。其研究通过融合政策分析与计量经济学方法，为优化中国药品审评审批制度提供了重要实证依据。朱星月副教授近年来主持国家自然科学基金、省部级课题多项，其团队通过跨学科合作，持续推动中国药物监管科学与国际接轨，助力提升创新药物可及性。
02/研究背景Research Background
国家之间医疗创新的可及性差距（药物滞后或药物上市延迟）在包括中国在内的许多地区都存在，这阻碍了患者获得前沿技术，影响其健康获益。中国与美、欧、日相比，新药上市延迟问题部分归因于冗长的药物审批流程。因此，自2015年起，中国一直在对药物审批制度进行改革，包括建立优先审查、有条件批准等快速审批程序和采用灵活注册标准。
为解决具有重大临床益处的新药上市延迟问题，2018年11月国家药品监督管理局（NMPA）推出了一项针对性政策，即急需境外药品（UNOD）政策，但该政策在缩短药品上市延迟方面是否有效仍不确定，且在评估其效果时需考虑UNOD指定的非随机性质所带来的内生性问题。本文旨在通过考虑UNOD清单形成过程中的内生性问题，探究UNOD指定对中美新药上市延迟的影响，为未来优化政策、解决药物可及性差距问题提供参考。
03/研究方法Research Method
本研究收集了2012年1月1日至2019年12月31日美国食品药品监督管理局（FDA）批准的所有新分子实体和新生物制品，测算这些药物在中国的上市延迟时间。确定这一时间范围的原因如下：第一，最新的UNOD清单中包含的是 2020年之前在海外获批的药物，因此截止日期设定为2019年12月31日；第二，FDA的四个加速审批项目（优先审评（PR）、加速批准（AA）、快速通道（FT）和突破性疗法（BT））在分析中被用作协变量，其中最新的BT项目始于2012年，因此起始日期设定为2012年1月1日。此外，鉴于第一份UNOD清单涵盖了2018年之前在海外获批但尚未在中国获批的药物，因此排除2018年1月1日前已在中国获批的新药。
从Drug@FDA数据库收集药物关键信息，根据适应症信息，将样本药物分为抗癌药和非抗癌药。通过天眼查数据库确定制药企业在中国内地或香港是否设有子公司。根据披露的审评报告确定支持药物获批的关键临床试验类型、亚洲受试者比例和入组人数。药物上市延迟被定义为FDA和NMPA批准日期之间的时间间隔。通过NMPA官网和上市药品数据库分别确定药品是否获NMPA批准和企业提交申请的日期。UNOD清单通过NMPA官方网站获取。
采用工具变量（IV）模型解决内生性问题，以治疗领域、入组人数和FDA审评时间作为工具变量，建立两阶段IV策略，第一阶段用线性回归，第二阶段用Cox比例风险回归，分析UNOD指定对药物上市延迟的影响。
04/研究结果Research Result
2012-2019年FDA批准的278种新药中，15.1%被NMPA指定为UNOD。多数药物为新药申请（NDA，72.3%）。最常见的FDA加速程序是优先审评（59.7%）。不到一半的药物为孤儿药（45.3%）。大多数药物是非肿瘤药物（73.7%）。近三分之二的药物由在中国设有子公司的制药公司生产。截至2024年7月1日，仅 34.9%的药物进入中国市场，平均上市延迟2397.2天，平均提交延迟2638.8天。
未考虑内生性问题时，Cox模型显示UNOD 指定药物的可及性有显著改善；但采用工具变量（IV）并考虑内生性后，发现UNOD 指定对上市延迟无显著影响。提交延迟结果与上市延迟相似，考虑内生性后，UNOD 指定对提交延迟无显著影响。作为UNOD主要优势的国内临床试验豁免与 UNOD 指定的相关性较弱，表明非 UNOD 药物也从注册标准的灵活性中受益。
对于在中国没有子公司的生产企业，Cox估计未发现 UNOD对此类企业有显著影响；对于在中国设有子公司的生产企业，UNOD的效果也不显著。无论是否在中国进行临床试验，UNOD 都未能吸引更多药物申请。
表1 样品药物汇总
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