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临床试验是医学进步的基石，关乎每个人的健康未来。临床试验通过科学的方法验证其安全性和有效性，是新药、新疗法或医疗设备上市前的关键步骤。它不仅帮助医生探索更好的治疗手段，也为患者提供了更多治疗选择。许多临床试验旨在解决当前缺乏有效治疗手段的疾病，特别是在罕见病和慢性病领域，一旦成功则有望填补医疗服务中的重大空白。积极的试验结果还可以加速监管审批，推动创新疗法更快地推向市场惠及病患，从实验室到市场的快速转化也能提高资本市场对生物制药的信心。

在过去的十多年间，临床试验领域经历了由全球健康需求变化和技术进步推动的重大革新。2020年，COVID-19大流行更是对临床试验产生了重大影响，既带来了挑战，也推动了行业变革和创新。为帮助临床研究、药物开发及医药监管从业者全面了解行业发展与未来趋势，AdisInsight推出了专题报告《临床试验全景解析：发展趋势、全球影响与2024成败启示》，从多维度深入剖析和探讨临床试验的设计机制、监管框架、十年变革等。我们将通过几篇文章带领大家共读报告，助力相关领域的科研人员和专业人士吸取经验、把握发展趋势、从容应对瞬息万变的格局。

本篇文章将回顾2024年的临床试验，双向剖析成功与失败案例，同时展望2025年值得关注的试验。更多精彩内容，敬请期待！

2024年具有深远影响的临床试验

2024年，临床试验领域正在经历由技术创新、监管变革和日益强调以患者为中心的治疗方法推动的重大变革。随着医学研究的不断进步，紧跟临床试验的前沿趋势变得尤为重要。本报告聚焦8个在2024年产生了深远影响的临床试验，如罗氏公司开展的Skyscraper-01。

罗氏Skyscraper-01

该试验聚焦于TIGIT（T细胞免疫球蛋白和ITIM结构域蛋白）这一癌症免疫治疗的关键靶点，是2024年一项重要的肿瘤学研究。该试验旨在评估罗氏的两种药物tiragolumab与Tecentriq（阿替利珠单抗）联合使用与Tecentriq单药对晚期肺癌患者的疗效。尽管Skyscraper-01的试验结果没能达到预期的目标，但它仍然为医学界提供了宝贵的数据和经验教训，让科学家们能更为深入地理解相关机制。

AdisInsight专题报告还汇总了其他8个于2024年进行的临床试验，如聚焦晚期乳腺癌的DESTINY-Breast12试验、有望于造福中重度系统性红斑狼疮的PHOENYCS GO试验、针对镰状细胞病并基于CRISPR基因编辑疗法的CLIMB-121试验等，欢迎进一步阅读下载报告

2024年关键临床试验结果展望

2024年，许多试验正等待着预期的结果。这些研究代表着医学研究的前沿，其结果将影响未来多年的临床发展和治疗选择。

安进（Amgen）MariTide药物试验

安进近期凭借其进军减肥药物市场的举措，引发了投资者的极大热情。2024年5月，该公司宣布其试验性减肥药物MariTide（maridebart cafraglutide）取得了令人振奋的研究成果，这一消息不仅推动了公司股价的大幅飙升，也使其市值大幅提升。

MariTide是一种注射疗法，其作用靶点为肠道激素GLP-1和GlP。与礼来（Lilly）的Zepbound不同，后者通过激活Glp来发挥作用，而MariTide则通过阻断Glp来实现其效果，并且有望通过每月仅需注射一次的方式，带来更为持久的效果。

在一项1期临床试验中，接受最高剂量治疗的受试者在85天内减轻了15%的体重，这一结果让人们对其能否与Zepbound和Wegovy一较高下充满期待。在对2期临床试验结果进行内部评审后，安进高管团队对MariTide的潜力表示乐观，并指出因为研究中的副作用导致的脱落率较低——这一直是肥胖药物常见的问题。然而，具体细节尚未披露，完整的研究数据预计将于今年晚些时候公布，进一步提升了市场的期待感。

即便试验取得成功，安进公司仍将在由诺和诺德（Novo）和礼来（Lilly）主导的市场中面临诸多挑战。MariTide可能需要进行为期一年的三期试验，并开展更长时间的研究来评估其对心脏健康的益处。诺和诺德已经完成了类似的试验，并为患有肥胖症和心脏病的部分患者争取到了Medicare保险的覆盖。

更多令人瞩目的临床试验结果，如针对精神分裂症的EMPOWER Programs实验、面向炎症性肠病的RELIEVE UCCD实验等，欢迎进一步阅读下载报告

2024年未达预期的试验

理解为什么临床试验会失败或“流产”与庆祝成功同样重要，这些失败的结果能从不同的角度为药物开发的复杂性提供宝贵的见解。从药物疗效和不可预见的副作用，到运营和监管障碍，未能达到预期的试验揭示了将新疗法推向市场所面临的重重阻碍。这些失败可能会对市场产生一连串的深远影响，比如药物开发进程、投资者信心、监管决策和市场动态。影响力较高的试验一旦失败，可能还会影响相关股价，甚至导致监管批准的延迟或迫使治疗重点的战略转变。在本报告中，我们将审视2024年一些影响较大的临床试验失败，并探讨它们对市场的连锁反应，从中获取警示价值。

PHOENIX试验

这是2024年影响重大的临床失败之一，是Amylyx制药公司的针对渐冻症药物Relyvrio批准后试验结果，令人失望的数据震惊了渐冻症领域，并引发了对行业内类似研发管线的担忧。基于积极的2期结果，Relyvrio在2022年获得批准，并承诺如果未能成功完成批准后试验，其获批将被撤回。在发布PHOENIX的后期结果后，Amylyx宣布将停止销售Relyvrio（公司唯一获批的产品），并将裁员70%。ALS领域面临了众多挫折，但仍有大约100家公司活跃，ALS协会指出当前仍有“50多种潜在治疗方法”处于开发阶段。

报告汇总了9个2024年未达预期的试验，以期帮助相关人士能够从中吸取经验和教训，欢迎进一步阅读下载报告

2024年中止和暂停的临床试验

根据2024年1月至7月的AdisInsight数据库数据，大多数临床试验（226项试验）由于申办方或组织的战略决策而中止或暂停，这也是试验停止的主要原因。其他因素则包括未能证明疗效或安全性（65项）、监管决策（37项）和中期分析结果（30项）等。在某些情况下，中期分析表明研究可能对受试者造成伤害或治疗无效，促使试验提前终止。此外，财务限制导致27项试验中止，诸如资金不足、超出临床试验预算或非医疗费用（例如，旅行和住宿费用）等因素也影响到了试验的推进。

想要了解2024年哪些国家和地区中止或暂停了临床试验？欢迎进一步阅读下载报告

2025年值得关注的临床试验

对于缺乏有效治疗手段的疾病，临床试验常能带来突破性进展。这些突破有可能改变医学的未来，并提高患者的治疗效果和生活质量。持续追踪临床试验的进展也将有助于研究人员、监管部门和公众识别潜在的副作用和安全隐患，从而确保新疗法的安全性和有效性。

此外，临床证据在制定医疗政策和指南方面也起着至关重要的作用。研究结果可能促使治疗方案的变化，为医疗服务提供者探索有效的患者护理方式提供指导。值得注意的是，高影响力的试验结果可能影响医疗领域内资金和资源的调配，从而进一步影响到公私部门在研发领域的投资。

NIH针对长新冠症状的试验

美国国立卫生研究院（NIH）计划启动临床试验，旨在探索由COVID-19引起的长期症状的治疗方法，例如睡眠问题、运动耐受性差，以及体力或精神活动后症状加剧的现象（称为运动后不适）。这些中期试验是NIH“研究COVID以增强恢复”（Researching COVID to Enhance Recovery RECOVER）倡议的一部分，并将与目前在美国各地招募参与者的其他六项RECOVER研究相辅相成，后者主要测试针对病毒持久性、神经系统症状（包括认知功能障碍如脑雾）和自主神经系统功能障碍的治疗方案。

新试验计划招募大约1660名参与者，以解决长新冠患者所经历的常见且严重的症状。对于那些与不稳定的睡眠、有限的体力活动以及在曾经简单的任务后病情加重作斗争的个体来说，由此产生的身心双重痛苦可能会带来深深的无助感。因此亟需找到有效的解决方案，帮助那些受到长新冠困扰的人们恢复正常生活。

2025年还有哪些值得关注的临床试验？欢迎进一步阅读下载报告

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