日本厚生劳动省已批准两种诱导多能干细胞（iPS细胞）再生医疗产品：Amchepry（アムシェプリ）和ReHeart（リハート），进行有条件、期限有限的制造与销售。这标志着全球首次批准基于iPS细胞的疗法进入商业化阶段。

Amchepry由东京的住友制药（Sumitomo Pharma）和Racthera公司联合开发，用于治疗帕金森病，目前已在7名患者身上进行了测试。ReHeart则由东京的Cuorips公司研发，针对重度心力衰竭（特别是缺血性心肌病引起），已在8名患者中开展试验。

重编程细胞技术的突破

再生医学领域长期致力于利用干细胞培育可替代的组织细胞，以治疗多种难治性疾病。2006年，京都大学的诺奖得主山中伸弥教授等开发出将成熟体细胞重编程为诱导多能干细胞（iPS细胞）的简便方法，这一革命性技术极大拓宽了细胞来源，并为后续分化为特定细胞类型奠定了基础。

Amchepry的开发团队利用iPS细胞技术，从健康志愿者的血液细胞中获取iPS细胞，再诱导分化为产生多巴胺的神经前体细胞。随后，通过神经外科手术将这些细胞移植到帕金森病患者的大脑中，以弥补因疾病导致的多巴胺神经元缺失。该疗法已在小型I/II期试验中完成初步安全性评估。2025年的报告显示，未观察到严重不良反应，且至少4名患者的部分症状（如震颤）出现改善。

ReHeart同样源于志愿者来源的iPS细胞，但其工艺是将细胞分化为心肌细胞，并培养成硬币大小的细胞片（每片含多达1亿个细胞）。这些细胞片通过手术移植到缺血性心肌病患者的心脏表面，以促进血管新生和心肌修复。研究团队去年在美国胸外科显示表明部分患者的身体活动能力有所提升。

专家的审慎声音

然而，一些研究人员认为，这两种由重编程干细胞制成的疗法尚未具备大规模推广的充分条件，监管决定带有一定实验性风险。加州大学戴维斯分校的干细胞研究专家Paul Knoepfler认为：“这是一场高风险的监管实验，尽管初步数据看起来颇具前景，但仍需更大规模、更严谨的临床试验来全面验证这些疗法的长期安全性和确切疗效。

日本千叶县名户谷医院的整形外科医生川口博认为，这两项产品的临床数据“仍显薄弱”。并指出，两项试验的样本量过小，难以充分评估潜在风险；此外，试验缺乏对照组，因此无法明确量化疗效的真实贡献。

在AATS会议上，也有专家对ReHeart数据提出类似质疑，认为：只有开展双盲、对照试验，才能真正说服所有人。

日本此次采用条件及期限附带批准制度（条件・期限付き承認），允许在7年内边使用边持续收集所有接受治疗患者的真实世界数据，以进一步验证疗效与安全性。如果后续证据充分，可转为无限制条件的批准。

这一决定体现了日本在再生医疗领域的积极姿态，同时也引发了国际学术界关于证据门槛与患者获益速度之间平衡的讨论。随着iPS细胞技术从实验室走向临床，这一里程碑事件无疑将推动全球再生医学的进一步发展，但安全与严谨验证始终是不可或缺的核心原则。

First-of-a-kind stem-cell therapies set for approval in Japan.  Nature.  23 February 2026