Science发布基因编辑重大突破
根据搜索结果，2025年5月Science杂志及其他科学期刊报道了多项基因编辑领域的重大突破，
以下是关键进展的总结： 1. evoCAST：精准插入长段DNA的基因编辑器
1 技术原理：由哥伦比亚大学和布罗德研究所开发的evoCAST基因编辑器，
基于CRISPR相关转座酶（CASTs），可在人类基因组特定位置插入长段DNA（如完整基因），
且避免了传统CRISPR-Cas9系统导致的染色体断裂风险。
突破点： 通过实验室进化技术（PACE）提升编辑效率至30%-40%，较原始系统显著提高。
适用于治疗由多突变引起的疾病（如囊性纤维化、血友病），通过插入健康基因实现通用疗法。
简化CAR-T细胞疗法生产流程，推动生物医学研究。 挑战：目前仍需解决递送系统的瓶颈问题，
即如何将大片段DNA高效递送至目标组织。
2. 首例个性化碱基编辑疗法成功治愈罕见病 245 案例背景：费城儿童医院团队为一名患有CPS1
缺乏症的婴儿KJ定制碱基编辑疗法，仅用6个月完成开发并通过监管审批。
技术亮点： 使用刘如谦团队开发的碱基编辑技术，精准修复CPS1基因的两个单碱基突变
（Q335X和E714X），无需切割DNA双链。 通过脂质纳米颗粒（LNP）递送编辑工具至肝脏，
修复缺陷酶功能。 疗效：治疗后患儿氨代谢显著改善，蛋白质耐受性提高，未出现严重副作用。
该成果为罕见病个性化治疗提供了范式。
3. 递送技术的新突破 68 基因编辑的临床应用依赖高效递送系统，以下两项技术解决了递送难题：
RIDE系统（Nature Nanotechnology）： 上海交大团队开发的病毒样颗粒（VLP）
递送CRISPR/Cas9核糖核蛋白（RNP），实现神经元特异性编辑，成功治疗亨廷顿病模型小鼠，
且安全性高、免疫反应低8。 Stylus Medicine的非病毒递送方案： 基于AI设计的重组酶，
通过LNP递送mRNA和DNA，可插入长达数kb的基因片段，规避病毒载体免疫原性问题，
并降低CAR-T疗法成本6。
4. 农业基因编辑的应用突破 3 AI优化大豆基因：福建农林大学团队结合AlphaFold预测
与基因编辑，改造大豆糖转运蛋白（SWEET），创制出高油高产的新品种，田间试验
显示含油量稳定提升。该技术为粮食安全提供了新策略。 行业影响与未来方向 医学领域：
evoCAST和碱基编辑技术推动基因治疗从“单点修正”迈向“大片段插入”和个性化医疗，
尤其为罕见病和复杂遗传病提供新方案。 递送技术：非病毒递送（如LNP、RIDE）
和体内编辑技术（如Stylus方案）有望降低成本并提高安全性，加速疗法普及。
跨学科融合：AI蛋白质设计（AlphaFold、重组酶优化）与基因编辑结合
，成为突破技术瓶颈的关键136。 这些进展标志着基因编辑从实验室研究向临床
和农业应用的快速转化，但仍需解决递送效率、长期安全性及规模化生产等挑战。
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