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脐带血——生命保险还是空头支票？
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自从人们意识到脐带血的作用之后，人们不仅不再将其当作医疗垃圾随意丢弃，还将脐带血视为婴儿带给人类的一份厚礼。然而，随着人们愈加清晰的认识，对脐带血的态度也在发生变化。
胡宁是一位37岁的高龄产妇，2013年西方圣诞节这天，胡宁剖腹产下一名女婴。这个女婴已经是胡宁夫妇第三个孩子了。这个女婴的诞生还肩负着一项重要的使命：挽救她两个患有重型地中海贫血症的哥哥。也因此，胡宁夫妇给小女儿取名“福音”。
当天，在四川省脐带血造血干细胞库工作人员的劝说和帮助下，胡宁夫妇决定储存“小福音”的脐血干细胞，作为未来干细胞移植手术中干细胞的一个来源。尽管能否救助哥哥们还是个未知数，但这多少给一家人增添了些许希望。
近年来，类似“生老二救老大”的报道已多次见诸媒体，在感叹之余，人们往往会想到：“如果当初保存了孩子的脐带血，也许就不用这样了。”
脐带血，在过去曾被人类当作医疗垃圾丢弃，如今被证实脐血干细胞可治疗白血病等多种血液性疾病。一生中只有一次存储机会的脐带血俨然成了“生命的厚礼”。然而，随着公众认识的提高，脐带血正遭受更多的质疑：自体存储费用高、利用率低、治疗效果都为人所诟病。人们不禁疑虑：脐带血，到底是一份生命保险，还是一张空头支票？
“救命血”的尴尬
面对这个问题，北京大学分子医学研究所客座教授、博雅干细胞集团董事长兼CEO许晓椿在接受《中国科学报》记者采访时认为这个问题问到了“点儿”上：“公众疑虑脐带血到底是生命保险还是空头支票，折射了大家在这个问题上的认识还很模糊。”
好多人以为脐带血等同于干细胞，这是一个认识上的误区。许晓椿说，脐带血所能提供的造血干细胞仅是新生儿带来的干细胞中的“一小部分”。
从临床得出的基本数据来看，脐血干细胞在数量上往往不够用。
国际公认的标准是，脐带血有核干细胞数量至少达到2.0×107才能对应用于1公斤左右体重的人。而一次性脐带血存储的有核细胞数量在3.0×108左右。也就是说，脐带血造血干细胞的数量，一般仅够用于15公斤体重的病人使用。
据统计，我国小儿白血病发病率在十万分之四左右，约20%左右患儿需干细胞移植治疗。而如果为遗传性白血病，就不能用自己的脐血干细胞进行移植手术。
法国医学科学院外籍院士、实验血液学国家重点实验室主任、中国医学科学院血液学研究所教授韩忠朝在接受《中国科学报》采访时表达了类似的观点：“脐带血造血干细胞只适于孩童和一些特定的疾病，小时候生病少，大了（生病）又不够用，遗传疾病还不能用。”
那么，现有的干细胞技术能否扩增脐血干细胞，解决用量的问题？韩忠朝给记者的答案是“非常困难”，韩忠朝说，目前还没有一个成功的、稳定的干细胞扩增技术问世。“理论上可以，但实际上做起来难度很大，达不到我们想要的效果。”
在此背景下，储存脐带血干细胞最终为我所用的概率非常低。韩忠朝告诉记者，自2002年我国批准通过设立脐血干细胞库以来，已有几十万份的存储。但是“回过头来能自己用的，可以说很少”。
“这不是说脐血干细胞没用，而是小孩子不生病，可以捐给别人用。”韩忠朝说，发展脐血公共库还是有实际效益的。
公共库的困局
实际上，我国在成立首批脐血库之始，就强调公共库与自体库并行建设，自体库是为了满足公民个人需要，库方提供有偿储存脐带血的服务；公共库则是存放产妇无偿捐献的脐带血，用于临床的治疗或科学研究。
人们同样关心公共库的脐血干细胞用于异体移植的概率。临床上，配型成功且用于异体移植的脐血干细胞的确能够发挥很好的效用，但也伴随着与自体移植同样的问题：干细胞数量瓶颈。
为了解决用量不足，临床上尝试用几个孩子的脐血干细胞对病人进行救治。
2000年，北京脐血库向北大人民医院提供双份脐带血，成功救治一名体重95公斤的白血病患者。2个孩子的脐带血救了1个成年人，是中国首例成功移植双份脐带血造血干细胞的病例。
然而，许晓椿指出，不同脐血干细胞混合使用，并非最佳方案。
“混合使用，患者此后自身免疫性疾病的发病率可能会大大高于常人。”许晓椿说，2013年7月，欧洲干细胞移植协会（EBMT）执行主席Farge博士在顶级期刊Blood杂志上发表的一篇文章，回顾了过去12年欧盟国家736例用脐带血做的移植手术的情况，发现脐带血混合使用，导致患者免疫性疾病的概率大大高于常人。
“这其实也是一个常识，免疫系统是一个非常精密的系统，几个孩子的脐带血干细胞，放到另外一个人身体里，当它不能区分的时候，连自己就要杀伤。”许晓椿认为，这也说明混用脐带血造血干细胞是有问题的。
除了技术上可能存在的问题之外，公共库在运营上也有短板。
韩忠朝介绍说，我国现行的政策是公共库和自体库不分开，实际上是政府和慈善机构没有投资承担公共库的成本，慢慢地各地建的脐血库，自体库的成分越来越高，逐步丧失了公库的意义。
据悉，日本最早采用“默认捐赠”的理念，由政府出资建立脐血公共库。然而在2010年、2011年东京、大阪脐血公共库相继破产关门。
中国的公共库也面临同样的窘境。据了解，我国先后批了10个脐血库，历史原因只运行了7个，而这7个脐血库的公共效益也正在逐渐丧失。
为什么公共库运营步履维艰？
许晓椿说，公共库的运营，需要政府持续性投入，如何营收呢？它靠今后病人用的时候，向使用方收费。“而自体移植越来越多，异体移植的使用率越来越低，公库就没法自我养活。日本公共库倒闭的原因，就是资金无法回偿。”
公共库要不要发展？韩忠朝和许晓椿一致认为答案是肯定的。
“虽然说公库的使用概率在降低，但是有一些特殊疾病，比如遗传性疾病，只能用异体干细胞。针对这些特殊疾病，同时考虑到科研和产业发展等的需要，公库脐血的存储还是必要的。”许晓椿说。
脐血、脐带、胎盘干细胞一起存
受访专家告诉记者，脐血干细胞数量不够和使用率低的问题，如今有了应对的手段。
韩忠朝介绍说，人们发现，来源于胎盘的干细胞，能够克服脐血干细胞数量少的缺点：胎盘干细胞数量是脐血干细胞的十几倍。
“胎盘干细胞（的数量），到小孩儿长大了以后仍然够用，这也潜在提高了使用率。”韩忠朝说。
“由于脐带血造血干细胞的数量短缺和其本身在治疗疾病方面的局限性，”许晓椿表示，储存干细胞最好胎盘、脐带、脐带血一起储存。
许晓椿指出，新生儿脐带血、脐带、胎盘（统称围产组织）中均含有干细胞。在数量上，脐带血中干细胞只占5%，脐带内约含5%~10%，80%~90%存在于胎盘。“而且种类不一样，脐带血主要是造血干细胞。脐带、胎盘中还包括间充质干细胞。”
许晓椿介绍说，间充质干细胞主要来自胎盘和脐带，人们研究发现，间充质干细胞对于自身免疫性疾病、中枢神经损伤、心血管疾病、组织损伤等有良好的临床应用。
近几年的发展显示，间充质干细胞已经成为了一个新的研究和应用热点。
由此一来，整个围产组织含有的干细胞就不再仅限于治愈血液性疾病。据悉，全球现在批准的8个干细胞药物中，只有2个是用造血干细胞治疗，其他的都是间充质干细胞。
“自上世纪90年代至今，造血干细胞的研究和临床应用，基本是一个平稳的状态；而间充质干细胞，呈直线增长的趋势。”许晓椿告诉记者。
2012年底，发表在《新英格兰医学期刊》（NEJM）上的一篇由美国的MD安德森癌症中心联合美国六个机构的一项调查显示，在需要干细胞治疗的疾病中，造血干细胞与间充质干细胞混合使用，大大高于仅用造血干细胞治愈的成功率。
“这项研究的结论，‘翻译’成最通俗的语言，就是如果要存储干细胞，就要脐带血、脐带、胎盘中的干细胞一起存。”许晓椿说，“完整保存才真正有用，而且不再需要混合（不同人的脐血干细胞）。”
“数量上的差异，就是质的变化。”韩忠朝也指出，新技术的进步，干细胞的作用会越来越大。
“回到‘脐带血是生命保险，还是空头支票’这个问题上，我说仅保存脐带血是远远不够的——因为那只保存了5%的希望。但如果说新生儿围产组织，或者说干细胞存储是生命保险还是空头支票，答案显然是前者。”许晓椿说。
值得注意的是，尽管目前国际国内已经有了“胎盘库”，但要实现围产组织“整存”，在成本、安全性和制备技术上仍有一些难以回避的问题。
许晓椿指出，成立于上世纪90年代和本世纪初的干细胞库，大部分仅能储存脐带血干细胞，而目前胎盘干细胞的储存是有技术壁垒的。“不具备强大的研发实力，就可能被技术淘汰。”
延伸阅读
再看“生老二救老大”
为了救治患病的孩子，在一时找不到骨髓干细胞来源的情况下，一些父母不惜与命运对赌，选择“生小儿救大儿”，将治愈患儿的希望寄托在新生儿身上。
根据孟德尔遗传规律，寄望于脐带血造血干细胞，新生儿与患儿完全匹配的可能性只有1/4。然而，如果将胎盘干细胞考虑在内的话，情况将有所好转。
根据许晓椿的介绍，新生儿围产组织属于“免疫特区”，其中胎盘组织是隔离婴儿跟妈妈的核心区域。如果在纯免疫反应原理下，母亲的免疫系统应该排斥婴儿，但是为什么没有呢？就是因为在胎盘这个地方，所有的免疫反应受到压制，即所谓的“免疫特区”。
由此，许晓椿指出，从围产组织分离出来的干细胞具有免疫优势。
最近15年干细胞领域的研究成果显示，从胎盘分离出的干细胞，具有免疫调控性。即胎盘组织干细胞存在在直系亲属和旁系亲属里安全使用的可能性更高。
尽管如此，具体的数据还有待于进一步的科学论证。一般认为，胎盘组织的干细胞，可以在婴儿和母亲之间通用，但救“大儿”，还有待数据的积累，概率到底有多大。
《中国科学报》 (2014-01-03 第10版 调查)
https://wap.sciencenet.cn/blog-1208826-755444.html
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