家长和医生组成了一个大无畏团队

■武夷山

（发表于《中国科学报》2023年9月1日）

2月，美国Riverhead Books出版社出版了曾获普利策奖的《华尔街日报》女记者Amy Dockser Marcus（艾米·多克瑟·马库斯）的著作We the Scientists：How a Daring Team of Parents and Doctors Forged a New Path for Medicine（本文作者译为“我们科学家：家长和医生组成的一个大无畏团队如何锻造了医学新路径”）。本书通过讲述寻找一种致命疾病的疗救方案的故事，动情地论证说——我们需要更聚焦、更人性化和更高效的医学科研制度。

半个多世纪以来，医学的进步主要是由在实验室内做实验的科研人员驱动的。科研的开展经常是与外部世界隔绝的，是着眼于长期目标的。本书讲述的故事是，一群患儿家长如何“撬开”实验室的大门，参与到药物研制开发中。

作者的母亲罹患一种医生无计可施的罕见癌症去世了。受此打击，作者采写了关于癌症疗法进展的系列报道。调查研究表明，多年来由于一些活动分子经常向美国食品药品管理局（FDA）施压，才迫使FDA关注艾滋病之类的疾病，并允许社区人士加入医院和政府的顾问委员会。

这些活动分子的努力是一条有效路径，但最终作决定的是科学家。科学家是专家，是他们设计了实验，并按照自己的习惯按部就班地谨慎开展实验。这一医学科研制度创造过奇迹，但当我们的亲人患有无药可治的重病时，我们往往会感到医学科研进展的速度太慢、跟不上趟。

作者发现，与她有类似经历（亲人患有无药可治的病）的一些人自发组织起来，他们与医学科研人员携手工作，甚至指导后者的工作。这些百姓自称是“公民科学家”。

书中集中叙述了与一种罕见的基因缺陷病——C型尼曼-匹克病作斗争的故事。全世界只有大约500例C型尼曼-匹克病病例，其中美国有200例左右。有人统计，中国的确诊患者有43例。

该病的患者存在细胞内胆固醇运转障碍，胆固醇在大脑和其他器官的组织中聚集，导致大脑和身体的功能逐渐丧失。患者出生时有可能是健康的，但他们会逐渐失去行走、说话和吞咽的能力。多数患者活不到19岁。

本书介绍了与C型尼曼-匹克病相关的各类群体：患儿、家庭家长、医生、科研人员、FDA官员等。作者采访过的人都充满同情心。

值得称道的是，这一自发组织起来的家长群体所做的事，不仅是要求FDA重视这种罕见病、募捐治病的费用，他们还联合起来检索治疗方案，向科研人员提出建议并提示可能的科研思路。

为了拯救自己的孩子，他们分享孩子的病例并进行讨论。这些家长自学了很多知识，拼命消化吸收医学期刊上相关论文的内容，甚至帮助医学研究人员设计实验。后来有些家长居然能够与医学科研人员合著论文，并在一些医学期刊上发表。

他们每周开会，列出经过讨论认为较有希望的治疗方案清单并给出其优先性排序。这使科研人员和政府机构意识到，应该发起针对C型尼曼-匹克病的相关研究。他们与科研人员和政府密切合作，不仅自愿让自己的患病孩子成为受试者，而且详细记录孩子的各种数据并且收集更广泛的数据，一般的病孩家长绝不会收集那么多的数据。

在治疗C型尼曼-匹克病的药物研制批准的每一步，他们都与FDA直接互动。家长、科研人员和政府官员相互间的意见不尽一致，各群体内部的意见也不一定一致，但好在大家目标一致——尽快开发出治疗C型尼曼-匹克病的药物。在家长、科研人员和政府官员协同工作的进程中，大家其实都在倡导一个激进的理念：科学必须属于所有人。

书的结尾处，作者涂抹了一点希望的亮色。她告诉大家，有希望的疗法正在途中。当然，其间有无数的挫折失望，许多患儿在临床试验中发生了严重并发症。

医患关系紧张并不是医患关系的唯一表现，本书讲述的美国故事对读者或许有一定的教益和启发。

《中国科学报》 (2023-09-01 第3版 读书)