近日，《美国血液学杂志》发表了布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂奥布替尼治疗慢性原发性血小板减少症（ITP）患者的II期临床研究结果。研究结果显示，奥布替尼有望为ITP患者提供安全有效的治疗方案。
据悉，该研究旨在评估奥布替尼治疗慢性ITP成人患者的疗效和安全性。研究的主要终点是血小板计数至少连续两周达到≥50×109/L（前4周内未使用补救药物）的患者比例。总共入组33例患者。在每天一次口服50毫克和30毫克的奥布替尼治疗ITP 患者的两个组别中，奥布替尼都展现了良好的安全性。每天一次50毫克起效迅速，疗效更好，特别是在既往对糖皮质激素(GC)/静脉注射免疫球蛋白(IVIG) 治疗有应答的患者中。
在50毫克组别中，40%的患者达到主要终点。在12例达到主要终点的患者中，83.3%的患者实现持续应答。22 例既往对GC 或IVIG有应答的患者中，在50毫克组别中，75.0%的患者达到主要终点。
研究人员表示，第24周完成的健康调查简表(SF-36) 显示，患者的生理健康得分平均提高了21.2分，情绪健康得分平均提高了10.3分。这表明奥布替尼有望为患者的日常生活及整体健康带来获益。
在对28例患者的分析中，奥布替尼显示出剂量依赖的药代动力学特性（PK）。两种剂量均能几乎完全且持续占有靶点分子BTK，50毫克组的药物暴露量更高。给药后4小时，中位占有率超过99%，并在整个24小时给药期间始终保持在93%以上。这些研究结果不仅表明药物暴露量具有剂量依赖性，而且突显了奥布替尼在两种剂量下的强大靶点占有潜力，印证了其潜在疗效。
该研究的主要研究者、山东大学齐鲁医院血液科主任侯明教授说：“II期结果展示了奥布替尼有望为ITP患者提供安全有效的治疗方案。我们将开展更大规模的随机安慰剂对照临床研究，以最终确证奥布替尼是ITP患者的理想治疗选择。”
据悉，奥布替尼治疗ITP患者的III期注册临床正加速推进中，预计2024年年底完成患者入组。
相关论文信息：http://doi.org/10.1002/ajh.27303。
