根据Burnham医学研究所Evan Y. Snyder发表于3月11日《自然—医学》（Nature Medicine）期刊中的一篇研究性文章指出，人类胚胎干细胞具有治疗退化性疾病的强大潜力，这类细胞用于临床用途时，不需要动物滋养层细胞，甚至不需要免疫抑制。

 

为了探索干细胞生物学是否有助于治疗退化性疾病，研究人员利用一种小鼠模型，仿真一种遗传性疾病：溶酶体贮积症，大约每5000位病人中就有1位患有此类疾病。这项研究使用的小鼠模型缺少一种重要的酶：己糖苷酶，因此罹患了Sandhoff氏症，这是一种与 Tay-Sachs氏症有关的致命性遗传疾病。

 

研究人员将干细胞移植入新生的Sandhoff氏症小鼠脑中，其相关症状延迟发生，外表也看似正常，运动功能也得以保持，寿命甚至延长了至少70%。

 

直到目前为止，还没有一种针对Sandhoff或Tay-Sachs氏症治疗的方法，由于此项研究中所采用的人类干细胞，包括神经干细胞和胚胎干细胞，在许多小鼠身上表现出安全且有效的治疗效果，研究人员相信他们的研究将有助于进一步的临床研究。此外，这项研究也有助于理解帕金森氏症、阿茨海默氏症、ALS和其它的神经系统疾病。