2016年5月27日，葛兰素史克公司（GSK）开发的基因治疗产品Strimvelis被欧盟批准用于腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症（ ADA- SCID）儿科患者的治疗，是全球首个被批准干细胞基因治疗药物。这项 针 ADA- SCID 的基因疗法已经历了27年的探索旅程 ，成为基因治疗走向临床的新的里程碑： 一次基因修复将替代终生药物依赖。Strimvelis疗法的价格为59.4万欧元，成为史上最昂贵的一次性疗法之一，并承诺无效退款。
干细胞基因治疗药物：一次用药彻底治愈遗传疾病 https://wapbaike.baidu.com/tashuo/browse/content?id=472f163d620f2b1af4e4501f&fromLemmaModule=tashuoSecondList&fromTopicId=632fc520d007e1e217bfbb0e

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