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治疗你自己

已有 3221 次阅读 2013-3-11 14:59 |系统分类:海外观察| 干细胞, 基因疗法, 器官移植

患者,治疗你自己:培育自己的新器官

 

培育你自己的新器官的想法现已成为现实。可能性是无止境的,史蒂夫·康纳(Steve Connor)和杰里米·劳伦斯(Jeremy Laurance)说

 

今年4月,英国科学家通过向一位盲人的眼睛后部注射某种物质的方法,帮助他重见光明。之后,他们宣称这是世界第一例。

 

本周,外科医生们穿越了医学的又一个前沿,即将干细胞培养成的气管进行了成功移植。干细胞是身体的“母”细胞,能够发育成特化的组织。手术是在巴塞罗那施行的,接受手术的人叫克劳迪娅·卡斯蒂约(Claudia Castillo),她今年30岁,是两个孩子的母亲。手术的成功证明了科学家们长久以来的预言——干细胞现在能被用来制造身体部件的“替换件”。

这个医疗过程的成功,已经打开了一扇通向再生医学其它可能的突破的大门——受损的身体部件什么时候在原位被“修理”,而不是被移除或被整个器官移植替换。医学科学家相信,技术的、遗传学的和外科手术的突破能使医学在21世纪发生一场革命,这些突破将触及我们身体的绝大部分部件。

 

眼睛

今年4月,英国科学家通过向一位盲人的眼睛后部注射某种物质的方法,帮助他重见光明。之后,他们宣称这是世界第一例。史蒂文·霍华斯(Steven Howarth),18岁,来自英国波尔顿(Bolton),他患有一种罕见的遗传眼病,光线较弱时他看不见东西。经过治疗,他的状况大为改善,在同样的夜晚街道照明的情况下,现在他能够穿过一个迷宫。

他是用基因疗法来治疗的首批三名眼病患者之一。他患有“利伯氏先天性黑矇症”(Leber's congenital amaurosis),此病由基因缺陷造成,医生给他注射了该缺陷基因对应的正常基因。伦敦摩菲尔斯眼科医院(Moorfields eye hospital)的科学家们说,基因疗法将导致其它眼病的治疗。

 

气管

克劳迪娅·卡斯蒂约(Claudia Castillo)创造了历史:她成为世界上第一个接受了用她自己的干细胞培养出来的整体器官移植,并且无需服用强效抗排斥药物的患者。

外科医生找到了适当的气管捐赠者,他们将捐赠者气管的细胞完全清除,从卡斯蒂约体内取出骨髓干细胞,在实验室里培养成细胞,再将这些细胞植入捐赠者的气管中。该移植手术于今年6月完成,血液检测表明没有排斥的迹象。

 

膀胱

美国专家2006年宣布了一项突破:他们用患者自己的干细胞在实验室里培养出了新的膀胱,并成功地植入患者体内。共有7名患者接受了新的膀胱,自此他们拥有了可执行功能的器官,跟那些经过常规“修理”的膀胱一样。

这个突破证明了再生医学的潜力——培养你自己的组织和器官。

移植膀胱的手术是在北卡罗来纳州再生医学研究所完成的。该所的科学家们正在致力于培养20种组织和器官,包括血管和心脏。

这个移植程序包括从患者的膀胱取出细胞,将它们在一个可生物降解的“脚手架”上培养8个星期,然后用来修补损坏的器官。当宣布这项突破时,这个修复的膀胱一直工作良好,可维持7年之久。

 

皮肤

现在,慢性溃疡(Chronic wounds)已经可以通过植入患者自身的部分皮肤来治疗。通常从患者大腿取下一块皮肤,植入病变皮肤处。但是,这能导致在身体的两处出现难看的疤痕。

目前正在发展的另一项技术是培养皮肤——皮部组织——从头皮的后部拉下一些头发,从发根处提取出成体干细胞(adult stem cell),用这些干细胞在实验室中培养获得。采用这项技术,科学家能够培养出大量的小片的皮肤。然后,这些小片的皮肤可被移植到伤口处,在受损组织上再长出新的皮肤,不会留下疤痕,也没有组织排斥的风险。当使用供体皮肤的时候,这个过程就会发生。

德国莱比锡弗劳恩霍夫细胞疗法和免疫学研究所(the Fraunhofer Institute for Cell Therapy and Immunology)的科学家已经获得许可,对有裸露伤口(例如腿溃疡)的患者,可以用这种方式从患者身上培养皮肤。

 

免疫系统

人体抵抗入侵疾病的防御系统,能以大量的方式被再生或替换。最成功的方式之一是,当人缺乏骨髓产生的白细胞(免疫细胞的一种),即患上重症联合免疫缺陷病(severe combined immune deficiency,缩写为Scid)时,可以通过移植他们出生时保存的脐带血来治疗。

被移植入的干细胞能重构患者的骨髓。另一种方式就是从患者自身的皮肤细胞来创建胚胎干细胞,并把胚胎干细胞转变成免疫系统的干细胞。在这种情形中,患者将不需要服用免疫抑制剂药物。

 

大脑和神经

有一项技术是这样的:从患者的皮肤细胞创建出克隆的胚胎,从克隆胚胎提取出干细胞,将这些干细胞用于创建成熟的神经细胞,最后神经细胞可被移植入大脑的受损区域。另一种策略是,找出被认为是阻止再生的神经细胞内的蛋白质抑制剂,然后阻碍这些抑制剂的产生。

 

2005年法国医生为患者伊莎贝尔·迪诺尔(Isabel Dinoire)施行了世界上第一例脸部移植手术,当时成为世界的头条新闻。这条新闻标志着一个突破,因为这个复杂的手术要求重新连接供给脸部的大量的神经和血管。迪诺尔曾有一次明显的自杀企图,在吃了几种药物后,她被家中养的狗咬伤,脸遭到严重损毁。

迪诺尔太太,38岁,“变脸”手术给了她一张新的嘴,一个鼻子和下巴。手术的成功部分地要由她判断,即她再生的新面孔在多大程度上有效恢复了她的本体感觉(sense of identity)。三年后,她承认她仍没有同新面孔“和解”,觉得新面孔“不是她自己的,是别人的”。

伦敦皇家自由医院的医生们已获得伦理许可,以便进一步开展脸部移植,希望改进这项技术。

 

心脏

上个月法国医生公布了最新版本的人工心脏,宣称它的搏动情况和真正的心脏几乎完全一样。这个心脏由钛和动物组织制成,使用电子传感器来调控心率和血流。据说,当把它的心电图展示给心脏病学家时,这些专家甚至都被欺骗了。

现存的人工心脏都被设计成一个暂时的填补空缺(stop-gap)的装置,用于在移植手术时帮助患者,或者在他们等待新器官时提供帮助。有时,它们被用来让患者自己的心脏“休息”,给患者的心脏时间,让它从感染或疾病中恢复过来,直至它可以接管自己的功能——作为身体的主泵,让血液循环。

英国患者被植入了人工心脏,在把它们移走并让他们自己的心脏重新泵血之前,这些人工心脏已工作了两年。

 

胰脏

几十年来,医生们一直在寻找无需每天注射胰岛素的治疗糖尿病的方法。2000年至今,12位患者接受了胰岛细胞移植,胰岛细胞是胰脏内产生胰岛素的细胞,移植的胰岛细胞来自死亡的捐赠者。这些移植手术取得了不同程度的成功。今年英国卫生部同意资助进一步的研究,每年治疗80名患者。

日本医生到了进一步的治疗阶段,他们施行了一例活体器官移植,一位母亲把她的器官献给了她27岁的女儿。这位母亲的胰脏的一部分被摘除了,从中分离出胰岛细胞,经清洗,注入她女儿的肝脏,在那里这些胰岛细胞开始正常行使功能,产生胰岛素。

俄亥俄州阿克隆大学的科学家们正在用一个“生物人工”胰脏进行试验。这个胰脏有一根香烟大小,其上覆盖了一层膜,这层膜容纳胰岛细胞,并可促进胰岛素和葡萄糖在细胞和血液之间的交换。

 

卵巢和睾丸

生殖器官提出了独特的问题。对男人而言,精子源源不断地丰富产生,且易被冷冻和保存。

但是,女人每个月只能产生一或两个成熟的卵细胞,她们的生育期在绝经时就结束了。除此之外,卵细胞难以冷冻保存。对不能产生精子或卵细胞的不育男女来说,有在实验室里从皮肤细胞创造生殖细胞——配子——的可能性。想法是这样的:通过将细胞核插入到已去除了细胞核的供体卵细胞中,用皮肤细胞来创建克隆的胚胎。

在从三天大的克隆胚胎中提取胚胎干细胞后,科学家们希望用营养物和化学信使物质刺激它们,以发育成成熟的精子或卵细胞,重要的是精子或卵细胞的染色体数目是皮肤细胞的一半。几个研究小组已经取得了部分成功,在动物中实现了“单倍体化”(haploidization),他们正希望用人的皮肤细胞制造出有生命力的精子或卵细胞。

 

肌肉

    迪谢内肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy)是由人体不能产生一种被称为“抗肌萎缩蛋白”(dystrophin)的肌肉蛋白导致的。科学家们目前已知道如何制造抗肌萎缩蛋白基因对应的正常基因,希望找到将这个正常基因插入受影响肌肉中的方法,使这些受损的细胞正常行使功能。基因疗法研究也在寻找推进肌肉大小和力量的方法。


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