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苯丙酮尿症(PKU)开发生化药酶(PAL)制剂国内条件成熟,为何至今毫无进展?

已有 2789 次阅读 2022-6-27 16:52 |个人分类:科技评论|系统分类:观点评述

苯丙酮尿症(PKU)开发生化药酶(PAL)制剂国内条件成熟,为何至今毫无进展?

                        杨顺楷         四川   成都


近年,笔者几乎不时都要收到国内各地PKU患儿家长发给我的电子邮件,盼望我这个在国内作为生物化工项目(PAL酶法转化肉桂生产L-Phe)职业科技人员,希望尽快研发出PAL药酶制剂,救救他(她)们已经患遗传疾病PKU的孩子。个人基于科技人士的职业责任,自从2009年12月开始,笔者在本网发表了数篇如标题所示的博文 ,即 1)PAL治疗PKU的研制现状(2009-12-24);2)PAL与PKU相关知识介绍(2019-9-17);3)开发PAL生化药酶制剂刻不容缓(2010-10-08);4)美利用20kDa PEG-PAL衍生组合酶制剂治疗PKU临床试验进展。

这样,自然是引起国内已经有11万PKU患儿,欧美有5万患儿(这还是10多年前的数据)。PKU患儿的特征是高苯丙氨酸血症,因为遗传缺失L-Phe羟基化酶,不能够经由L-Tyr途径代谢;PAL这种酶(人体无)制剂催化L-Phe,脱去氨基后的产物是反式-肉桂酸(无毒性)。于是,借助这种仅存在于植物和微生物(红酵母)的酶就可以开发成为治疗PKU的生物制造药物。

依据美国一家纳斯达克上市公司(NOVATO,加州)宣布,借助PEG衍生化的PAL制剂治疗PKUI期临床试验结果,继续实施II期临床试验研究。据称FDA已经审查了该临床试验方案。从I期临床试验研究之关键发现表明,患者血液L-Phe浓度降低幅度水平在36%-97%(均值62%)。可见,开发如标题所示的苯丙氨酸解氨酶(PAL)药酶制剂,国内外科技条件成熟,应该加快R&D步伐,用以解决困惑多年的这一全球儿科遗传疾病。





























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