杨先碧分享 http://blog.sciencenet.cn/u/xbyang 先后毕业于南开大学和北京大学,供职于上海科学技术出版社

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新药是如何炼成的

已有 3861 次阅读 2009-11-24 14:14 |个人分类:未分类|系统分类:科普集锦| 新药, 研制

          

               现代药厂不是太上老君的炼丹炉,七七四十九天就大功告成了。

       走入药店,我们会发现数以千计的药物。然而,每种药物背后都有一段曲折的经历。有谁能想到,虽然数以千计的药物摆上了药架,但是更有数以万计被研究的药物最终没能变成商品。美国医药界的专家称,平均研发一种新药,通常需要12~16年的时间,平均费用高达7000万美元。其他国家的一种新药的研究时间和费用与此类似。
开发新药的正常程序分为以下几个阶段。第一个阶段为研究新药成分的阶段,需要2~10年的时间。要获得一种合适的新药很困难,研究新药成分的成功率也只有1%~2%。接下来进入临床动物测试阶段,也只有12%的新药能够通过动物测试。动物实验获得成功后,才开始人体实验,选取若干健康的志愿者进行测试。人体测试一般至少分三个阶段,选取志愿者的人数由几十个逐步扩大到千名以上。人体测试一般需要好几年的跟踪研究,只有获得65%以上的成功率后,才能送给官方审批,有95%的新药可获得批准。
??研发新药的失败率很高,平均研究成功一种新药需要研究1万多个不同的化学分子。要提高整个药物开发过程的效率,更加有效的方法是在药物研发的早期对创新技术的应用。通过这一方法,可以控制进入后续研究阶段的候选药物的质量,从而达到缩短整个开发过程时间的目的。在药物开发早期即去除掉那些没有发展前途的候选品种,无疑将有助于降低一直居高不下的新药淘汰率,也可以使制药企业将有限的资源集中投入到最有希望获得成功的项目上。
??怎样从大量的候选分子中筛选有用的药物,目前所采取的比较流行的做法先找出那些有可能最终成为药物的先导化合物的结构,然后在这些信息的基础上,设计和建立一个数据库。药物化学家们则在进行化学合成和生物学实验之前,应用不同的计算机筛选程序,将那些不太可能成功的化合物提早淘汰掉。另外,科学家们还可以利用计算机程序来预测候选药物在体内吸收、分布、代谢、排泄及其毒副反应等特点,这样在进入临床前实验之前,就可以将那些不合格的品种排除在外。随着人类基因组图谱的完成和计算机技术的飞速发展,化学基因组学技术、计算机模拟技术和药物基因组学技术等几项新的技术在今后几年将用于药物开发,这些新技术有望缩短研究时间和降低研究成本。
    许多新药研究虽然投入了大量的资金,可能在进行过程中就宣告失败了。所以,研发新药算是一种高风险的生意。然而,高风险也意味着高回报,所以全球的投资者还是对开发药物具有很大的兴趣,平均每年全球有563亿美元投入到新药开发中。





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