资料来源：棒棒医生，2021-12-04 12:46

国家医保局和药企的2021年药品价格谈判视频我看了好几遍，深受感动。

医保方谈判代表张劲妮，这个女人不简单！

她声音温婉柔弱，仿佛不堪一击。

她承认医保基金非常困难，作为甲方把自己降到卑微的程度，谈到眼泪都快掉下来了；却始终坚持“人民健康至上”、“每一个小群体都不应该被放弃”的信念，零让步，经过无比艰难的8个轮回，1个半小时，硬是把每瓶53680元的诺西那生钠降到33000元。

就像终南山顶的小龙女，双剑合璧，双手互搏，虽摇摇欲倒，却令八尺男儿九大高手节节败退。

成交的那一刻，令人无比动容，我的眼泪刷刷就下来了。

医保，真的太难了！我感同身受！

为什么她砍价这么狠？为什么她能这么狠地砍价？

是她武功高强，精通技巧吗?我觉得都不是。我没有看到什么技巧，我看到的只是真正为病人着想的大慈大勇之心，这才是无敌的！

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见病，表现为进行性的全身肌肉无力和萎缩。按发病率（4-10/10万活产儿）估算，中国每年的新生儿中就有1千多例SMA病人，他们在娘胎里就发病，胎动无力，出生后一般活不到6个月就会因为进行性呼吸肌无力而死亡。

出生后6个月内发病的活不到2岁。

这两种情况差不多占全部病例的一半（45%）。

其他的，15个月内发病（占20%）的只有1/3活到25岁；青少年发病（占30%）和晚发型（占5%）的才有正常的寿命。

以中国的人口基数，SMA其实也不算少，谁能救他们？

首先要感谢现代医学。

感谢科学家们精准搞清楚了SMA的病因，是染色体5q13.2上的SMN1基因发生突变，造成SMN1蛋白缺乏，这种蛋白与运动神经元的mRNA合成以及抑制细胞凋亡有关，精准作用于锥体系的低位脑干运动神经核和脊髓前角运动核而发病。这段话不好理解，需要有神经系统解剖学和细胞遗传学的知识背景。画个图，脊髓横切面红色圈出的部分就是病变部位，和脊髓灰质炎的病变部位差不多。

所以，治疗这个病有相当的门槛，首先要有诊断的能力。靠望闻问切和辨证是诊断不出来的，得靠神经系统定位诊断技术和基因检测技术。

然后要感谢药物学家们研究出了精准的靶向药物，这就是诺西那生钠，它像导弹一样精准作用于SMN1基因，对它进行修饰剪接，使其合成正常的蛋白。

再感谢临床医学家们运用循证医学方法证明了这种药物确实是安全有效的。

方法就是我们听得耳朵生茧的多中心随机对照双盲的临床试验，ENDEAR试验：纳入82例不大于7岁的SMA婴儿，按2:1分配到治疗组和对照组，结果证明，诺西那生钠组51例，其运动发育里程碑评估有明显改善的21例，占41%，而对照组改善的为0，差异非常显著。之后，扩大的开放性研究的大量数据均重复了这个结果。

光你自己说有效没用，别人重复了你的疗效才是真的有效。

所以，这个药物是真的真的真的有效，证据像板上钉钉一样确凿！

这样的药物才值得我们的医保不惜一切代价去争取，去砍价！感谢医保最终把它以最低价格纳入了医保用药目录！

若没有医保，33000元/瓶的价格大部分病人仍然是吃不起的。

所以，不放弃任何一个小群体，并不仅仅是不放弃他们的治疗，而是要给予他们真正有效的治疗，即有证据的治疗。

如果是没有证据的药物，或者证据不那么强的药物，还值得我们的医保不惜一切代价去争取吗？

什么叫无证据的药？

简单说，就是没有经过随机对照双盲试验检验过的药物，包括体外实验、动物实验，以及只完成了一、二期临床试验的药物；甚至什么实验数据都没有，仅仅从古籍里照抄下来的药。

这些药物都可以进一步研究，但不应该由医保来承担其费用。

因为医保基金是病人的救命钱，每一分都应该用到刀刃上，每一分都不应该用来赌运气！

英国健保以前有一个口号，“治疗全部免费（all treatment must be free）。循证医学之父科克伦把它改为，“有效的治疗全部免费（all effective treatment must be free）”。

这是“灵魂的”一改！道出了医保的真正精髓！

医保的使命不仅仅是不放弃任何一个群体（不管大还是小），而是要确保有限的基金全部用于有效的治疗，即有证据的治疗。

医保药品目录几乎每年都在修订，有增有减，我看到了这种努力，一些僵尸药和神药被剔除出去，一些证据非常强大的救命药被纳入。

但是，我多么希望力度大一点，再大一点。如果把所有的无证据或证据不强的药物全部剔除，张劲妮们的谈判就不会这么辛苦了。

每一个病人都应该得到有证据的治疗，这既是医保的使命，也是医生的使命。

毋庸讳言，目前还存在一定的不合理用药、不合理治疗、不合理检查、不合理收费的现象，国家医保为此进行了大量的飞行检查和专项检查，我也接受和参加过多次这种检查，感受非常深。

最大的感受是，医疗机构虽然对过度诊疗自查自纠力度也很大，但远不及医保的倒逼来得真实触及灵魂。

我相信，在医保的步步倒逼下，不合理诊疗会得到逐步的彻底的改善。

我对中国医保的这种努力充满敬意。

医保也许会改变中国医疗质量管理基本的结构、过程和结果。有机会再写一篇谈谈。