AT101，是醋酸棉酚的R-(-)对映体，与Bcl-2，Bcl-xL和Mcl-1结合，无细胞试验中Ki为0.32 μM，0.48 μM 和 0.18 μM；不抑制BIR3域和BID。Phase 2。

 AT-101抑制一组不同的淋巴组织增生的恶性肿瘤，处理24小时后，IC50 为1.2 μM 到 7.4 μM，处理48小时后，IC50为0.7 μM 到 3.9 μM，处理72小时后，IC50 为0.3 μM 到 1.7 μM。AT-101 (10 μM)作用于弥漫性大B细胞和套细胞淋巴瘤细胞系，破坏线粒体膜电位（Δψm），这种作用存在浓度和时间依赖性。AT-101 (1 μM or 2 μM) 与 Carfilzomib (6 nM or 10 nM) 联用作用于HBL-2 和Granta 细胞系，诱导细胞凋亡。[1]AT-101(20 μM )处理悬浮培养和基质细胞共培养的CLL淋巴细胞24小时，导致72％细胞凋亡，且下调Mcl-1。AT-101作用于表达检测不到抗凋亡水平但具有高水平激活的ERK和AKT蛋白的基质细胞，导致低的或无细胞凋亡。[2]AT-101作用于Jurkat T 和 U937 细胞，诱导凋亡，ED50值分别为1.9 mM 和 2.4 mM, 这种作用具有时间和剂量依赖性。AT-101(10 μM)与辐射(32 Gy)联合治疗与只使用辐射相比，诱导更多细胞凋亡，且治疗效果超过单剂治疗引起的效果总和。AT-101 激活SAPK/JNK，这种作用具有剂量和时间依赖性。[3] AT-101(10 μM)作用于VCaP细胞，通过激活caspase-9, -3, 和 -7而诱导凋亡。 AT-101 (10 μM) 作用于VCaP 细胞，降低Bcl-2 和 Mcl-1 表达。[4]AT-101 (< 20 μM)也抑制多发性骨髓瘤细胞生长。AT-101 (10 μM)作用于多发性骨髓瘤细胞，通过激活 caspases 3, caspases 9 和 PARP而诱导凋亡。AT-101(10 μM)作用于多发性骨髓瘤细胞，通过破坏Bax/Bcl-2比值和线粒体膜电位，而促进细胞凋亡。[5]

 AT-101处理 携带RL-DLBCL 移植瘤的SCID米色小鼠，在血浆中仍可检测到AT-101，35 mg/kg组的平均浓度为0.49 μM，200 mg/kg组的平均浓度为0.39 μM。AT-101处理SCID米色小鼠，30分钟后观察血浆浓度峰值，200 mg/kg组的血浆平均浓度几乎比35 mg/kg组高4倍（分别为7.88 μM 和 27.78 μM）。AT-101（25 mg/kg 到 100 mg/kg）口服给药SCID米色小鼠，体重减轻的早期发病相当于使用超过10％进行预处理。AT-101(35 mg/kg,每天口服处理，持续10天)与Cyclophosphamide (Cy)（腹腔）和Rituximab (R)（腹腔）联用，与任何其他处理组相比，具有显著的肿瘤体积控制效果。[1] AT-101(15 mg/kg, 口服处理, 每周5天 )单独处理完好的小鼠，在第2到6周，与未处理组相比，显著降低VCaP肿瘤生长发生情况。AT-101与外科阉割联合处理小鼠，与只阉割处理或只使用AT-101处理组相比，延迟激素非依赖性的VCaP肿瘤生长发病情况。[4]

[1] Wang G, et al. J Med Chem. 2006, 49(21), 6139-6142.

[2] Paoluzzi L, et al. Blood, 2008, 111(11), 5350-5358.