最近参加了一个基因组re-editing的小会议，对这个相对陌生领域最近几年的发展很震惊，更重要的是看到了这个领域在麻省理工当教授的一个年轻中国人，Feng Zhang，82年生人的他现在就发了几十篇Nature系列文章，只能自惭形秽了。

通过基因序列特异性地影响基因表达或者蛋白质功能是研究基因功能的常有工具。然而位点特异的基因敲除在某些物种或细胞中是很困难的，如干细胞等，间接的方法是用小抑制性RNA-siRNA来抑制基因表达，小抑制RNA与体内的靶信使mRNA结合抑制蛋白质翻译并诱导mRNA降解。小抑制RNA抑制效果不能非常彻底，不确定因素较多。以核酸酶为基础的基因组编辑工具具有小抑制RNA没有的优势，核酸酶以序列特异的方式可以切除，抑制，激活特异基因的表达，而小RNA只能抑制基因表达。基因组编辑的核酸酶有四类：ZFN(锌指结构的核酸酶)，TALEN(转录激活类操纵区核酸酶)，CRISP和工程化的超大核酸酶。

除了将基因组编辑作为一个基因研究工具之外，更重要的是它的潜在医疗价值。比如目前美国一个公司正在做的关于HIV治疗方法，他们把病人的免疫细胞提取取来，HIV病人通常是免疫细胞出现问题如CD4/CD8等marker蛋白表达量的高低。他们把病人的免疫细胞取出来，通过基因组编辑的方法改变CD4/CD8的基因的表达，使HIV病人的免疫细胞重新具有免疫功能，这些基因组编辑过得细胞很难再被攻击。然后把细胞括增后重新注射到病人体内，这样病人就有正常的免疫细胞和免疫功能，HIV病人存货率后很大的提高。

另外把各种病人的有病细胞提取出来，在体外诱导成iPS细胞，在iPS细胞上进行基因组编辑，然后在诱导这些细胞的分化，将细胞与特异的组织结构结合可以诱导出特异的组织或器官，这样可以在这些与病人具有相同基因结构的组织或器官上研究致病机理，这样结果更有针对性，直接性。此外这种器官或组织也可能用于治疗。然而具体的实现道路还很漫长，但这是一个很有前进的方向与应用。