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核酶是具有催化功能的RNA分子,是生物催化剂。核酶又称核酸类酶、酶RNA、 核酶类酶RNA。它的发现打破了酶是蛋白质的传统观念。核酶的化学本质是核糖核酸, 却具有酶的催化功能。与蛋白质酶相比,核酶的催化效率较低,是一种较为原始的催化酶。核酶是可以特异性地识别并结合目标基因,使该mRNA断裂失活,从而阻断或降低目标基因的表达,起到基因沉默的作用。此外,核酶不会对细胞基因组产生任何副作用,因此核酶作为一种既安全又有效的分子生物学工具受到越来越多研究者的关注。核酶的这一特性可用于基因治疗,针对某些病原或肿瘤的基因设计特异性核酶,并将其导入细胞以阻断或降低这些基因在细胞内的表达,最终达到抑制病原增殖、肿瘤扩散的目的。近几年核酶在人类和动物疾病治疗中的应用有了进一步的进展。
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