刚刚结束的2025 年美国血液学会（ASH）年会报告的多项研究成果显示，以免疫重置为代表的创新疗法正加速从理论概念走向临床现实，一系列变革性治疗方案正以惠及患者的实际价值持续发展，为血液肿瘤及自身免疫性疾病的治疗格局带来深刻改变。 

一、多发性骨髓瘤：CAR-T 与双抗疗法拓宽获益边界 

针对复发性或难治性多发性骨髓瘤，靶向 BCMA 的 CAR-T（anito-cel）细胞疗法：总缓解率高达 96%~97%，中位随访约 16 个月时，近三分之二患者达到完全缓解或严格意义上的完全缓解，微小残留疾病（MRD）阴性率达到 95%。这意味着患者的获益已从延长数月生存期升级为：经多线治疗后仍有望实现多年无治疗缓解。这推动了临床医生提高 CAR-T 疗法的推荐积极性和优先级别。不再将其视为末线或末期挽救手段，而是更积极地在患者身体状态尚可时启动转诊，而不是等到患者身体过于虚弱或接受过过多前期治疗而无法获益时才想到CAR-T。

另一款双特异性抗体药物埃兰妥单抗（Elranatamab） 的真实世界数据同样具有里程碑意义。该药物可同时结合骨髓瘤细胞表面的 BCMA 与 T 细胞表面的 CD3 分子，通过拉近靶细胞与免疫细胞距离、激活 T 细胞实现精准杀伤。即便在身体状态更差、接受过多线前期治疗的患者群体中，其缓解率仍稳定在 65% 左右，证明先进的免疫疗法在理想的试验人群之外也能发挥作用。这一点为埃兰妥单抗在基层医疗机构的广泛应用提供了有力依据。 

二、淋巴瘤：CAR-T 疗法进阶为长期疾病控制的治疗策略

    靶向 CD19 的自体4-1BB-CAR-T 细胞疗法（利索细胞，liso-cel） 在复发性或难治性滤泡性淋巴瘤中的三年随访数据，进一步确认了其长期治疗价值。研究显示，多数患者在单次输注后数年仍维持缓解状态，这一结果为 FDA 的加速批准提供了关键支撑。如今，CAR-T 疗法在淋巴瘤治疗中的定位已发生根本性转变：对患者来说，它不再是经历其他治疗手段之后的最后挽救手段，而是被临床机构纳入长期疾病控制的常规治疗策略。在疾病复发的情况下，CAR-T 疗法甚至可与附加的化疗、造血干细胞移植等传统方案相抗衡，部分情况下已实现临床替代。 

三、造血干细胞移植：错配供体突破配型限制 

造血干细胞移植领域的突破主要聚焦于拓宽供体来源。新数据证实，接受 4/8 至 7/8 HLA 位点相合的非亲缘错配供体移植的患者，一年总生存率超过 80%。采用移植后环磷酰胺的现代移植物抗宿主病（GVHD）预防方案时，7/8 相合组与更高程度错配组的无 GVHD 复发生存率及 GVHD 发生率相近。这一进展彻底改变了找不到完美配型就无法移植的困境，尤其为少数族裔患者带来福音，该群体历来相合供体匹配率最低，如今更多医疗中心已能开展非亲缘错配供体移植，且可保障理想的早期疗效。 

四、自身免疫性疾病：免疫重置疗法的新方向 

免疫重置疗法在自身免疫性疾病领域的探索虽仍处于临床试验阶段，但已突破理论空想的限制。用于系统性红斑狼疮的现货型 CD19 CAR-T 产品FT819，在 12 例狼疮患者与 1 例系统性硬化症患者中展现出显著疗效：不仅实现了持续的临床应答、大幅降低疾病活动度，还减少了类固醇药物的使用，且安全性表现良好。目前该项目已扩展至多个国际研究中心，并计划于 2026 年启动 FDA 注册流程。尽管该疗法暂未成为风湿科、肾内科的标准治疗方案，但已为临床实践提供重要指导：对于重症难治性狼疮及相关自身免疫性疾病患者，临床应优先考虑转诊至临床试验中心，而非让患者长期依赖大剂量类固醇、钙调磷酸酶抑制剂或多药联合的免疫抑制方案。部分患者或将通过一次性免疫重置治疗，摆脱终身服药的负担。 

五、MRD 指导下的时限性治疗：重塑治疗决策与患者生存质量

     微小残留疾病（MRD）检测正成为优化治疗策略的核心工具，深刻改变了血液肿瘤治疗的时间规划逻辑。多项急性髓系白血病（AML）研究表明，治疗后实现 MRD 清除的患者，死亡风险可降低约 50%，且长期预后更优。在急性淋巴细胞白血病（ALL）中，MRD 状态已被用于指导预处理方案强度选择，临床可据此调整降低全身照射剂量，该调整不会对患者生存率产生负面影响。在慢性淋巴细胞白血病（CLL）治疗中，以维奈托克（Venetoclax，口服 BCL-2 抑制剂） 为基础的固定疗程联合疗法，展现出与持续服用伊布替尼（Ibrutinib，口服 BTK 抑制剂） 相当的无进展生存期，且安全性优势显著。与伊布替尼的长期持续用药模式不同，维奈托克联合方案具有明确的疗程时长与停药节点，可帮助患者避免长期服药的经济与身体负担，更有望实现真正的无治疗间隔期。这种以 MRD 为核心指导的限时治疗方案，为患者提供了精准清晰的治疗路线图，在保证疗效的同时，大幅提升生存质量，降低药物累积毒性。 

六、现实和发展： 

在ASH年会上，可以看到研究成果与社区医疗服务实践之间仍存在很大差距，但这一差距正在缩小。到 2026 年，患者可能会通过以下几个具体方面感受到临床研究成果带来的影响。

基于 CAR-T 疗法可靠的长期疗效数据，更多骨髓瘤与淋巴瘤患者将在其病程更早阶段接受转诊治疗；

非亲缘错配供体的应用将进一步普及，为少数族裔等供体匹配困难的患者群体带来更多移植机会；

固定疗程靶向治疗方案在 CLL 中得到更广泛应用，AML、ALL 及套细胞淋巴瘤（MCL）等疾病的治疗决策将更多依赖 MRD 检测，助力更多患者实现 “治疗有效、停药休养” 的目标；

重症自身免疫性疾病患者将被更积极地纳入免疫重置临床试验，打破重复使用传统免疫抑制剂的治疗困局。 

总之，血液疾病的治疗正经历一场深刻转变：从依靠新药研发转向让更多患者用上变革性疗法，从追求对疾病永久控制转向争取更长久、更稳定的无治疗缓解时间。而这场转变的最终落脚点，是为患者提供更优质的生存质量与更具确定性的治疗前景。