FDA批准首例人用猪肝安全性试验

4名肝功能衰竭患者将连接上来自基因改造猪的体外器官。

为用于动物到人体的器官移植实验而培育的猪通常经过了基因改造，以降低接受者的免疫系统攻击该器官的几率。图片来源：谢尔比·卢姆/美联社（通过阿拉米图片社）

美国食品药品监督管理局已批准了首例测试基因改造猪肝脏能否安全用于治疗器官衰竭患者的试验。作为试验的一部分，那些不符合接受人类器官移植条件的严重肝功能衰竭患者，将暂时连接到一个体外猪肝脏上，该猪肝脏会对他们的血液进行过滤。

澳大利亚悉尼大学的移植外科医生韦恩·霍桑表示，这项试验对于异种器官移植领域（即将动物器官用于人体）以及对于患有严重肝功能衰竭（死亡率约为50%）的患者来说，是向前迈出的一大步。他补充说，这表明数十年的研究是值得的。

2023年末，美国一名临床死亡男子成为了首个在体外连接猪肝脏的人。美国和中国约有六名患者接受了来自基因编辑猪的其他器官。这些手术是基于同情原则为绝症患者批准实施的，而且大多数患者存活时间未超过几个月。

据开展这项试验的两家公司（位于马萨诸塞州剑桥市的生物工程公司eGenesis和位于英国牛津的生物技术公司OrganOx）称，猪肝脏试验的初始阶段将纳入四名患者，试验预计于今年晚些时候开始。eGenesis和OrganOx也都参与了2023年的那次手术。该试验的参与者将包括年龄在10岁至70岁之间、患有慢加急性肝功能衰竭（慢性肝病突然恶化）和肝性脑病（由肝功能受损引发的脑部疾病）的患者。在两周的时间里，参与者将连接猪肝脏72小时；他们的血液将流经该器官，以清除在肝功能衰竭期间积聚的有害废物。随后，将对参与者进行为期一年的安全性和肝功能变化监测。这些猪肝脏经过了基因改造，使其与人类的相容性更高。

国际异种器官移植协会前主席霍桑表示，猪肝脏将起到过渡性移植物的作用，让严重肝功能衰竭患者维持生命，并且有望为他们的肝脏争取时间以恢复部分功能。

安全性审查

eGenesis公司称，在第二名和第三名患者接受治疗之前，一个监测委员会将对前两名参与者的安全性数据进行审查。然后，另一次安全性审查将决定是否应将试验扩大到最多20名参与者。

霍桑表示，这种治疗最终可能会提供给那些因肝功能衰竭而生命垂危的患者，让他们在等待传统器官移植或身体状况好转到可以接受移植期间使用。

今年早些时候，位于马里兰州银泉市的另一家公司联合治疗公司（United Therapeutics）获得了美国食品药品监督管理局的批准，开展一项测试将猪肾脏移植到终末期肾病患者体内安全性的试验。该试验也将于今年晚些时候启动，初始队列将有六名参与者。

然而，研究团队在测试这类治疗的长期可行性时可能会面临诸多挑战，包括可能出现的器官排斥反应以及感染风险。