Lumasiran

国际站：Lumasiran

CAS：1834610-13-7

品牌：MedChemExpress (MCE)

存储条件：-20°C, stored under nitrogen, away from moisture

生物活性：Lumasiran (ALN-G01) 是一种 siRNA 产物，可通过靶向乙醇酸氧化酶 来减少肝脏草酸盐的产生。通过沉默编码乙醇酸氧化酶的基因，Lumasiran 耗尽乙醇酸氧化酶，从而抑制草酸的合成，草酸是与原发性高草酸尿症 1 型 (PH1) 的临床表现直接相关的有毒代谢物^[1][2]。 

体外：Lumasiran 减少尿草酸盐排泄，这是 PH1^[1] 进行性肾衰竭的原因。

体内：Lumasiran 是一种皮下给药的肝脏定向 RNA 干扰 (RNAi) 治疗剂^[2]。

参考文献：[1]. Scott LJ, et al. Lumasiran: First Approval. Drugs. 2021;81(2):277-282.[2]. Garrelfs SF, et al. Lumasiran, an RNAi Therapeutic for Primary Hyperoxaluria Type 1. N Engl J Med. 2021;384(13):1216-1226.