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Eteplirsen 是一种合成的反义寡核苷酸
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国际站：Eteplirsen
中文名：依特立生
CAS：1173755-55-9
品牌：MedChemExpress (MCE)
存储条件：-20°C, stored under nitrogen, away from moisture
生物活性：Eteplirsen (AVI 4658) 是一种合成的反义寡核苷酸。 Eteplirsen 可用于杜氏肌营养不良症的研究。
体外：Eteplirsen 通过特异性跳过缺陷基因变异中的外显子 51 来恢复 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 的翻译阅读框，从而促进抗肌萎缩蛋白的产生[1]。
参考文献：[1]. Kenji Rowel Q Lim, et al. Eteplirsen in the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Drug Des Devel Ther. 2017 Feb 28;11:533-545.
https://wap.sciencenet.cn/blog-3506747-1436668.html
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