Moderna宣布mRNA产品线的进展

2022年新冠肺炎疫苗销售额约为184亿美元(未经审计)

重申2023年新冠肺炎疫苗的最低预期销售额约为50亿美元；继续期待2023年的额外合同

公司继续扩大规模，开发了48个项目，包括36个正在进行的临床研究，并正在增加R&D的投资，预计到2023年将达到45亿美元

老年人mRNA-1345的关键3期RSV研究( ≥ 60岁)现在已经积累了完成我们第一次中期疗效分析所需的病例

Moderna和默克公司宣布，mRNA-4157/V940与KEYTRUDA相结合，证明黑色素瘤患者的疾病复发或死亡风险降低了44%。黑色素瘤患者的3期研究将于2023年开始，并迅速扩展到其他肿瘤类型

1/2期，丙酸血症(PA)候选物(mRNA-3927)的多剂量递增试验正在进行中

2023年1月9日，Moderna继续扩大规模，目前有48个项目正在开发中，包括36个临床试验项目，涵盖mRNA传染病疫苗和跨越7种不同模式的mRNA疗法。

Moderna首席执行官Stéphane Bancel表示:“我们以一个非常好的位置进入2023年，我们的临床产品线势头强劲，团队充满活力，资产负债表上的现金和现金等价物超过180亿美元。“随着我们的传染病业务继续加速发展，RSV期数据和流感3期数据令人兴奋，个性化癌症治疗开发方面的最新突破，以及我们在罕见疾病和有前途的心脏病学项目方面的快速进步，Moderna平台正在提供多种模式。我们的进展符合我们几年前设定的高期望，随着整个Moderna平台上令人鼓舞的临床数据，我们正在加快投资，通过mRNA药物为人们带来尽可能大的影响。我们的董事会已经批准大幅增加我们在R&D的投资，2023年的预算约为45亿美元。对于Moderna来说，2023年将是非常激动人心的一年，最重要的是，对于患者来说。”

产品更新摘要

呼吸道感染疫苗

新冠肺炎疫苗

· 2022年新冠肺炎疫苗销售额约为184亿美元(未经审计)

· 重申2023年预计最低新冠肺炎疫苗销售额约为50亿美元，来自已确认的预购协议和2022年合同延期

· 美国、欧洲、日本和其他主要市场的潜在额外合同

呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗

· 关键的3期呼吸道合胞病毒疗效研究(mRNA-1345)在老年人(60岁以上)中，有36，604名参与者

· 主要终点是安全性和疫苗效力

· 3期RSV研究现已积累了所需病例(64例出现2种以上症状的确诊病例，最少需要42例)，以完成我们的首次中期疗效分析

季节性流感疫苗

· mRNA-1010在成人(18岁以上)中进行的南半球免疫原性研究已完全招募(6，000名参与者)；预计将于2013年第一季度读出数据

· mRNA-1010在老年人(50岁以上)中进行的北半球疗效研究已完全登记(22，510名参与者)；根据研究中积累的病例和疫苗效力，数据可能会在今年冬天出现

针对潜伏病毒的疫苗

巨细胞病毒疫苗

· 巨细胞病毒是一种常见的感染，是美国出生缺陷的主要原因。在美国，每200名婴儿中约有1名出生时患有先天性巨细胞病毒感染(仅在美国，每年就有12，000-20，000例先天性巨细胞病毒病例)

· 3期CMVictory试验mRNA-1647大约40%的学生注册了。现在在日本注册

· CMV是一个20-50亿美元的机会，市场上没有批准的疫苗

个性化癌症疫苗

· Moderna和默克宣布mRNA-4157/V940在完全切除后具有高复发风险的III/IV期黑色素瘤患者中，与KEYTRUDA单药治疗相比，与KEYTRUDA联合治疗显示出具有统计显著性和临床意义的疾病复发或死亡风险降低

· mRNA-4157/V940与KEYTRUDA联合用药可降低44%的复发或死亡风险(HR=0.56 [95% CI，0.31-1.08]；单侧p值=0.0266)与单独使用KEYTRUDA相比。在KEYNOTE-942中观察到的mRNA-4157/V940的不良事件与之前在1期临床试验中报告的不良事件一致

· 结果是在随机临床试验中首次证明了研究性mRNA癌症治疗的功效

· 公司计划与监管机构讨论结果，并在2023年启动黑色素瘤的3期研究，并迅速扩展到其他肿瘤类型

罕见疾病治疗:丙酸血症

· 1/2期，丙酸血症(PA)候选人的多重递增剂量首要研究(mRNA-3927)正在进行中

· 截至最近一次临床更新

· 6个患者年的药物治疗经验，所有合格的参与者都选择继续进行开放标签扩展研究

· 令人鼓舞的数据显示代谢失代偿事件(MDEs)的数量减少；与支持将MDE作为关键研究主要终点的监管机构进行初步讨论

心血管:松弛素

· 第一批患者已经在我们的心力衰竭治疗候选物的1B阶段试验中被给药，mRNA-0184。这是第一次在人类阶段进行的1B临床试验，在稳定的心力衰竭患者中进行，以评估其安全性和耐受性，并评估mRNA-0184的一系列剂量水平和剂量间隔的药代动力学(PK)特征和药效学(PD)效应

· mRNA-0184编码松弛素，松弛素是一种天然存在的激素，已知会引起血液动力学变化，这对心力衰竭患者有潜在的益处。设计mRNA-0184的mRNA序列以指导身体产生具有延长半衰期的松弛素，目的是在心力衰竭患者中产生持续的临床益处-与以前的方法相比，这种更长的半衰期可能导致更持久的效果

· mRNA-0184利用与我们的丙酸血症候选物mRNA-3927相似的技术

吸入性肺治疗学

囊性纤维化

· Moderna的合作伙伴Vertex Pharmaceuticals宣布，美国美国食品药品监督管理局批准了其研究性新药(IND)申请VX-522这是一种mRNA，旨在治疗约5000名CF患者的囊性纤维化潜在原因，这些患者无法受益于囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)调节剂

· VX-522通过吸入由脂质纳米颗粒包封的CFTR mRNA而被递送至肺部。一旦传递到靶肺细胞，mRNA被设计成产生CFTR蛋白的功能性拷贝

公司更新摘要

再投资

· Moderna增加了在R&D、制造基础设施和公司扩建方面的投资，并寻求外部投资机会(许可证和/或M&A)。R&D在2023年的投资估计为45亿美元，高于2022年的约33亿美元(未经审计)

· Moderna已经达成协议，收购OriCiro Genomics，这是一家日本公司，拥有无细胞合成和质粒DNA扩增的新开发方法，质粒DNA是mRNA制造的关键组成部分

· Moderna与CytomX Therapeutics形成战略研究合作，开发基于mRNA的肿瘤学和非肿瘤学条件激活疗法。CytomX将获得3500万美元的预付款，包括500万美元的预付研究资金

· 正在进行的战略合作包括与Carisma Therapeutics的合作，以发现、开发和商业化用于治疗癌症的体内工程嵌合抗原受体单核细胞(CAR-M)疗法。此外，Moderna正在与Metagenomi合作，加速体内基因编辑疗法的开发

向股东返还资本

· 回购2300万股(平均。价格为143美元/股)，2022年达到33亿美元，剩余28亿美元用于未来从8月份30亿美元的授权中回购

PRV

· Moderna购买了优先审查凭证(PRV)，这使得该公司能够获得FDA对许可申请的快速审查。Moderna之前已经获得了mRNA-1273的PRV，并打算使用这两个PRV来加速审查我们产品线中的两个预期BLA文件

2023年投资者和分析师重要活动日期

疫苗日:2023年4月11日
R&D日:2023年9月13日
ESG日:2023年12月7日

关于Moderna

自成立以来的10多年里，Moderna已经从一家推进信使RNA (mRNA)领域项目的研究阶段公司转变为一家拥有七种模式的疫苗和治疗药物的多样化临床组合的企业，在mRNA和脂质纳米粒制剂等领域拥有广泛的知识产权组合，以及一家允许快速临床和商业规模化生产的综合制造工厂。Moderna与国内外政府和商业合作者保持着广泛的联盟关系，这使得我们能够追求突破性的科学和制造业的快速规模化。最近，Moderna的能力汇集在一起，允许授权使用和批准最早和最有效的新冠肺炎疫情疫苗之一。

Moderna的mRNA平台建立在基础和应用mRNA科学、交付技术和制造的持续进步基础上，并允许开发传染病、免疫肿瘤、罕见疾病、心血管疾病和自身免疫疾病的治疗和疫苗。Moderna被评为最佳生物制药雇主科学在过去的八年里。要了解更多信息，请访问www.modernatx.com.