新药研发是个高风险和高回报的行业。

在这个领域有许多自己独特的特点，下面一一述来：

新药的价格为什么这么高？坦白的说，是公司的运转成本＋项目的本身成本＋其它项目失败成本＋高利润。本身项目由于安全性的问题，测试的成本非常高（特别是临床测试）。特别是对不危及生命的疾病新药要求的安全性非常之高，而对危及生命和重症患者的用药安全性可以适当下降。特别是癌症患者晚期的治疗中，一些不良反应是可以容忍的。一些新药甚至已经上市，由于罕见的一些不良反应（危及生命或者器官病变）也可能面临撤市的风险。

新药的安全性是有待验证的。新药上市前，其样本也就是数千。而扩大到不同人种，不同年龄的人，一些正服用其它药物的人群，其在体内的代谢和药物间相互作用有时候是不可知的。所以，新药的有效性可能吸引一部分人认为新药好，但是其安全性有时候是有潜在风险的。

新药早失败是好事情。由于高风险，其每个环节都可能被淘汰，所以对于被注定淘汰的新药，早淘汰就会节省成本。晚淘汰会导致更多的钱打水漂。

新药新在哪里？一般来说结构新就成为新的必备特征，安全性不能下降的同时有效性要提高。由于对利益的追求和新药的研发很困难，所以市场上很多都是结构非常相似的药物，如头孢类抗生素，但是临床上常用的就那么几种。新药也会新在作用靶点上和机制上，这样或许可以治疗避免耐药或者耐受水平提高的疾病。有时候新药也是旧结构，但用于新的治疗适应症上，如阿司匹林。企业界往往更重视利润的追求，而不像学术界一味追求创新。

新药是10000个有希望的候选者选出的一个，是万里挑一，其研发成本平均10亿美元左右。牵涉很多学科，如结构生物学、生物化学、药物化学、有机化学、药理学、医学、计算机科学等等。需要强大的合作和强有力的风险投资。

药物的研发充满了很多故事和意外。如伟哥的发现，其临床实验是针对心血管的，但是是失败的，有意思的是实验组织者发现男参与者不愿意返还余下的药物。

新药的临床测试已经转移到第三世界。看看国际的药物研发巨头纷纷在中国上海等地建立了临床研发中心。一方面这是我们的测试成本低廉，一方面是我们国家许多家族长期不流动，其基因病症易于发现。

不得不说的是，很多时候新药的成功不取决于技术水平，而取决于营销。甚至有时候，药企被质疑“制造”疾病和选择性报告治疗疾病效果的“论文”。