器官移植成功以来，已经成为挽救某些器官衰竭患者的最后一招，但器官移植最大的制约因素是器官来源问题，依靠人类或死者捐献的数量远远无法满足需要，大量患者在等待器官过程中病情恶化死亡。多年来，科学家和医生梦想用猪制造出可以移植给人类的器官，因为这样可以彻底解决器官移植存在的最大困难。利用猪制造人类器官主要考虑猪的器官大小和形状最接近人类，基因也接近人类。但毕竟存在许多与人类不同的基因。为了克服这种问题，一个策略就是对猪的基因进行系统批量修改和灭活。但是，设想很容易，进行多基因修饰的技术并不是那么容易实现的。过去有人曾经一次敲除6个以上的基因，就会被学术界称为技术牛人，如果一次修饰几十个基因，会怎么样。

不过这种大规模基因敲除和修饰技术已经被解决，正是使用今年预测为诺贝尔化学奖呼声非常高的CRISPR基因编辑技术。

为减少人类免疫系统的攻击，科学家对包括嵌入在猪的基因组中60多个病毒基因同时进行灭活修饰。这是过去进行的多基因敲除基因数量的10多倍！这些科学家认为自己已经掌握了制造适合于移植给人类的动物器官技术。这一研究结果是2015年10月5日美国科学院组织的人类基因编辑会议上被公布的。哈佛大学医学院遗传学家George Church宣布了他们团队使用CRISPR基因编辑技术，一次性灭活62个猪的内源性逆转录病毒PERVs。猪基因组内有许多PERVs，虽然这种病毒不能使猪患病，但是人们担心这些病毒序列会威胁接受移植患者的生命。Church小组对猪胚胎的另外20多种基因也进行了修饰，这些基因编码的蛋白质分布在细胞表面，能启动人类免疫系统或导致血液凝固。研究仍没有正式发表，为了保密，他拒绝透露具体的基因名称。这些被基因修饰的猪胚胎，有62个内病毒基因被沉默，有20多个基因序列被修改。

Church说这是自己10年来的愿望，他在波士顿与别人合伙创办了一家生物技术公司eGenesis，致力于优化和简化这一技术。Church公开了一些自己团队的多基因编辑技术，但是他说这些被基因编辑好的猪胚胎正准备移植到猪妈妈子宫内。eGenesis在哈佛大学医学院建立了一套设施，这些出生的猪将在哪里隔离生长。

发明CRISPR 技术的霍华德休斯医学研究所的研究员，加州大学伯克利分校生物化学和分子生物学教授Jennifer A. Doudna，2015年被汤森路透公司预测诺贝尔化学奖。她表示自己对使用CRISPR 技术进行多基因编辑印象深刻，如果这种技术真的可行，那么将对合成生物学具有重要推动作用，意味着科学家能随意对多种基因进行开关控制。哈佛大学医学院干细胞学家George Daley认为，编辑多个基因的技术将来也能成为治疗人类疾病的方法，因为许多疾病涉及多基因。

http://www.nature.com/news/gene-editing-record-smashed-in-pigs-1.18525

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