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国际干细胞学家翘首期盼日本iPS临床试验的成功

已有 6429 次阅读 2014-9-17 17:58 |个人分类:自然科学|系统分类:海外观察

这次iPS临床试验具有非常重要的价值,如果这次试验证明iPS安全,将会铺平许多国家干细胞科学家开展iPS试验的道路,也给其他疾病如糖尿病和帕金森病的干细胞治疗提供了重要尝试手段,也会给缓解最近日本干细胞研究丑闻的负面影响。

2006年山中教授建立了iPS技术,是这一领域的先锋人物,他现在是京都大学iPS细胞研究和应用中心的主任。iPS细胞是将几种基因插入到成体细胞DNA序列中,启动成熟的体细胞重新编程为胚胎样细胞。这些细胞类似胚胎细胞,几乎可分化成任何种类的组织细胞的能力。由于iPS细胞来自于患者自身,这显然可以避免使用胚胎干细胞带来的伦理学和安全性问题。

2012年山中教授因为iPS技术获得医学生理学诺贝尔奖,现在这一技术已经日趋成熟,已经开始向临床应用转移,这次试验就具有历史性意义。美国Scripps研究所干细胞生物学家Jeanne Loring最近正等待FDA的许可,用这一技术开展治疗帕金森病的临床试验。

由于iPS细胞本质上属于自体细胞,患者免疫系统不会攻击这些细胞,这不同于异体干细胞治疗的方法,后者需要设法解决免疫排斥的问题。但干细胞领域的一种普遍担心是这些细胞有成为肿瘤的可能,虽然人类使用胚胎干细胞治疗过程没有遇到这种情况,但这种担心从来没有消除过。

20137月,日本监管机构批准了理化研究所发育生物学中心Masayo Takahashi教授可以开展iPS细胞的临床预研究。她的团对从一名70岁女性患者皮肤上采集到细胞,这是一名视网膜黄斑变性患者,这种疾病是老年失明的重要原因。98日,Takahashi提供了这些细胞的遗传稳定性和安全性证据,这些证据是给患者移植这些细胞的要求。912日,给这名患者进行了手术。目前这名患者没有发生严重不良后果。

这次手术并不能提高这位患者的视力。但是全世界的科学家都在观察是否这些能阻止这位患者的病情继续恶化,移植后期是否会出现不良后果。如果这名患者出现严重后果,iPS细胞的应用研究将会被中断,这会影响到一大批科学家将来的工作。1999年基因治疗就因为一名受试者死亡影响深远。如果Takahashi的试验取得成功,这将给FDA和欧洲管理机构一个强烈信号。至少让大家对这种细胞的人体安全性暂时放心。

美国也有类似的研究,NIH国家眼科研究所发育生物学家Kapil Bharti就在开展iPS治疗视网膜黄斑变性的治疗研究。他们向FDA提出申请希望2017年开始临床试验。从NIH再生医学中心辞职的干细胞学家Mahendra Rao,现在在纽约干细胞基金会工作,他非常支持Kapil Bharti开展iPS的应用研究。他对美国FDA的动作缓慢表示担心。

但是日本也很纠结,自从Takahashi的研究被批准后,一些人开始担心这种技术被滥用,导致一些不良学者不顾患者死活的随意使用没有效果的方法,有人提议要严格审查这类技术。

由于小保方STAP细胞事件,导致重量级干细胞专家自杀。现在发育生物学中心人员已经减少了大半。理化研究所计划2016年给Takahashi投入30亿日元,组建一个眼科高技术研究中心。日本其他iPS细胞的临床研究不久也将启动。Takahashi的丈夫,京都大学Jun Takahashi教授就计划开展帕金森病的iPS细胞临床治疗试验。

全世界iPS细胞学家都在期盼Takahashi的研究能圆满成功,以让他们自己的研究能顺利开展。



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