文章重要内容
武汉大学程巳雪教授和张先正教授研究组系统综述了氨基酸基材料在基因与药物传递领域的研究进展。文章总结了不同类型的氨基酸基材料包括聚氨基酸、多肽、蛋白及其功能化衍生物的特点，常见的提高性能的策略以及作为载体提高基因和药物传递效率、增强治疗效果的作用和机制。在此基础上，进一步讨论了本领域所面临的问题和挑战，提出了对材料研发及实际应用的建议和思路。
研究背景
在生物医用领域，传递载体旨在将基因、药物或其他治疗剂运送到特定的组织、细胞、细胞器，从而改善治疗剂的生物利用度、提高靶向性、减少治疗中的副作用。氨基酸基材料因其独特的理化性质以及优异的生物相容性、生物降解性以及生物安全性，展现出了独特的优势。这些材料通过调控释放模式以及靶向特定组织、细胞及细胞器等方式，实现疾病治疗的精准高效化。此外，在多模态治疗及诊疗体系中，这些传递载体可以结合多种不同的治疗及诊断剂，如核酸药物、化疗药物、免疫调节剂和影像学造影剂、光热、光动力、化动力剂等，达到组合协同的治疗及诊疗效果。
目前已有一些氨基酸基材料投入实际应用，但与大量被研究报道的氨基酸基医用材料相比，获得临床应用的材料是非常有限的。在成果转化中，需要考虑众多因素，如复杂的患者体内环境可能与基础研究中的细胞、动物体内的情况有所不同，在实际应用中材料的长期安全性仍需进一步深入研究，以确保这些材料在人体内不会引起潜在的健康风险。
文章概述
本文介绍了不同类型的氨基酸基材料包括聚氨基酸、多肽、蛋白及其功能化衍生物在基因和药物传递中的应用及研究进展，简述了氨基酸基传递载体与其他材料比较的优势，总结了常见的提高氨基酸基载体性能的策略，重点分析了这些材料在促进基因与药物传递及提高疾病疗效方面的作用和机制，包括通过优化载体材料的结构与性能提高基因及药物传递效率；利用载体材料实现组织、细胞及细胞器的靶向递送、刺激响应性递送；提高载体克服细胞外及细胞内传递屏障的能力等。
1.聚氨基酸用于核酸和药物传递：聚氨基酸是由氨基酸分子通过肽键连接而成的大分子，可通过聚合反应或生物合成来制备。通常聚氨基酸(包括均聚物和共聚物)所含的氨基酸残基种类有限，与具有多种氨基酸残基、生物功能多样的多肽、蛋白相比，聚氨基酸作为基因及药物载体主要是基于其理化性能。
2.多肽用于核酸、药物以及其他治疗剂的传递：与功能相对简单的聚氨基酸相比，多肽因其多变的氨基酸序列，可拥有多种多样的生物活性和功能。在基因与药物传递的应用中，更多地是作为生物功能组分来提高体系的性能，而不是简单地作为载体材料。
3.蛋白质用于核酸、药物以及其他诊疗剂的传递：蛋白是由氨基酸通过肽键连接形成的生物大分子。与多肽比较，蛋白的分子量更大，具有复杂的三级或四级结构，使其能够执行更为多样的生物功能。在基因与药物传递的应用中，通常会基于蛋白的理化性质及生物功能来选择蛋白载体。
总的来说，氨基酸基材料作为生物相容性和生物降解性优异的材料，已在基因与药物传递载体中展现出广泛的应用潜力，但氨基酸基材料的临床转化仍面临技术、伦理和法规等方面的障碍，为了推动基础研究成果的转化应用，未来的研究需要跨学科的紧密合作。材料、化学和生物医学领域的研究人员必须共同努力。只有通过多学科的协作，才能攻克氨基酸基材料在实际应用中的各项挑战，有效地推动材料的应用进程，实现其在基因和药物控制释放领域的广泛应用。
上述工作以专论形式已在《高分子学报》2025年第1期“资源生态高分子”专题印刷出版，第一作者是武汉大学化学与分子科学学院漆李矜，程巳雪教授为通信联系人。
引用本文：
漆李矜, 黄琪杨, 高晴妤, 韩笛, 廖馨茹, 张先正, 程巳雪.
氨基酸基材料在基因与药物传递领域的应用.
高分子学报, 2025, 56(1), 1-25Qi, L. J.; Huang, Q. Y.; Gao, Q. Y.; Han, D.; Liao, X. R.; Zhang, X. Z.; Cheng, S. X.Amino acid-based materials for drug and gene delivery.Acta Polymerica Sinica, 2025, 56(1), 1-25doi: 10.11777/j.issn1000-3304.2024.24226CSTR: 32057.14.GFZXB.2024.7310
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