|
国际站:Lumasiran
CAS:1834610-13-7
品牌:MedChemExpress (MCE)
存储条件:-20°C, stored under nitrogen, away from moisture
生物活性:Lumasiran (ALN-G01) 是一种 siRNA 产物,可通过靶向乙醇酸氧化酶 来减少肝脏草酸盐的产生。通过沉默编码乙醇酸氧化酶的基因,Lumasiran 耗尽乙醇酸氧化酶,从而抑制草酸的合成,草酸是与原发性高草酸尿症 1 型 (PH1) 的临床表现直接相关的有毒代谢物[1][2]。
体外:Lumasiran 减少尿草酸盐排泄,这是 PH1[1] 进行性肾衰竭的原因。
体内:Lumasiran 是一种皮下给药的肝脏定向 RNA 干扰 (RNAi) 治疗剂[2]。
参考文献:[1]. Scott LJ, et al. Lumasiran: First Approval. Drugs. 2021;81(2):277-282.[2]. Garrelfs SF, et al. Lumasiran, an RNAi Therapeutic for Primary Hyperoxaluria Type 1. N Engl J Med. 2021;384(13):1216-1226.
Archiver|手机版|科学网 ( 京ICP备07017567号-12 )
GMT+8, 2024-7-4 15:25
Powered by ScienceNet.cn
Copyright © 2007- 中国科学报社