■武夷山

【2014年，该申请被FDA批准。下一步就是检验她申请的新药的有效性和安全性。】

Julie Saiki原来是美国斯坦福大学音乐学专业的博士生，日裔，个子不高，五官精致。她的小提琴演奏达到很高的水平，平时也参加本校室内乐团的演出。后来，她毅然转向，去攻读化学与系统生物学博主学位，这是怎么回事呢？

这是因为，她得了较严重的溃疡性结肠炎。有意思的是，是一种草药方治好了她的病。她就想，能不能以这个草药方子为基础开发出新药，造福其他溃疡性结肠炎患者？第一步，她注册了一门药物开发课程，尽管她并不具备理科基础。然后，她的想法获得了老师的认可。再后来，她的新药开发设想经过FDA（国家药品食品管理）局批准，进入了临床试验阶段。她感慨地说，没想到自己的好奇心和热爱学习的劲头导向了造福别人的好结果。

她从小学习小提琴。高中时，她的志向是成为表演艺术家。在纽约科尔盖特大学读书时，她对学术产生了兴趣。毕业后，她申请到富布赖特学者计划的经费，去奥地利呆了一年，研究奥地利室内乐。由于斯坦福大学音乐系对奥地利—德国音乐素有研究，她自然选择来此读博。如果不生病，她会在音乐研究之路上顺风顺水走下去。

她生病的最初症状是腹泻，然后出现便血和轻微腹痛。2008年秋天，她被诊断出了溃疡性结肠炎。那时，她每天要服用12片药，每两周就得看一次医生。而且，这个病不仅带来肉体痛苦，也带来精神上的折磨。

除了采用标准疗法治病，Saiki也尝试食疗，不吃油腻和甜的东西，还摄食益生菌，但几个月过去了，什么方法都不见效。她父亲说，曾经在文献上读到，有一种草药可治此病，于是她想试试看。她将这种药买来后，先是兑在茶里服用，但实在是太苦了，咽不下去。她就自制了一些类似胶囊的东西，将药装在里面再服用。服用几天后，便血就消失了。然后，所有症状都不见了。于是她逐渐减少原来服用的西药的用量。有时她忙得忘了服用草药，症状又回来了。一服用草药，症状就减轻。这促使她下决心要据此开发出一种新药。

为了能注册上本校的CSB 240A号课程——“药物发现和开发的实用路径”，她给课程的几位老师都发了电子邮件，但他们都拒绝了她的申请，因为她缺乏理科基础。她就找老师不断地磨；“给我一次机会吧，我能跟上。”女教授Daria Mochly-Rosen终于在2011年冬季学期同意她注册这门课程。这门课的教法是以项目组为基础的，她虽然理科基础比不上同学，但是在市场调研、弄清FDA的管制规则方面，她还是挺能干的，能为小组作贡献。

她在班上作报告讲解了她的药物开发设想后，打动了老师，他们支持Saiki向SPARK项目组陈述其想法。SPARK项目是Mochly-Rosen教授2006年发起的，旨在支持斯坦福师生将有潜力的化合物转化为临床药物。每年，SPARK项目组从约200项申请中遴选出十几项，给予经费支持和研发指导。申请者可以是研究生，也可以是拥有自己实验室的大教授。向SPARK项目组作报告的时候，她胸有成竹，侃侃而谈。虽然她的科学基础比同学们弱了些，但若说是登台表演的经验，那她是一流的。听众中的SPARK项目顾问、医学博士Lyn Frumkin评论说：“报告漂亮极了！从她开口到讲完，一切都那么清晰、晓畅、有趣，就像是表演一样。”给他留下深刻印象的并非只是报告本身，还有Saiki想法的原创性以及她对药物开发所需的科研步骤和批准程序的深刻理解。当他得知Saiki的背景是音乐专业时，更是大吃一惊。SPARK顾问委员会其他成员也都被Saiki的陈述所打动，他们邀请她参加SPARK项目，并于2011年给她5万美元的启动经费（来自国立卫生研究院的“临床与转化医学奖”），旨在开发代号为SA100的药物。后来，Saiki又继续从其他渠道筹款。

除了这门实用课程外，Saiki在作多方面的准备。2014年春，她在本校获得医学硕士学位。2013年夏天，她去著名的基因泰克公司实习。有了这些基础，她及其团队向FDA递交了一份新药临床试验申请，申请书接近400页！2014年，该申请被FDA批准。下一步就是检验她申请的新药的有效性和安全性。为此需要招募24个合适的病人为志愿受试者，这也是一项艰难的任务。

与此同时，她不想放弃音乐学博士学位。“多少年了，我一直在这条路上走。长时间的演奏练习，学习德语，去国外访学——所有这些都是为音乐学术生涯作准备的。退出很难啊，就好像我是轻易放弃的人似的。”不过，医学科研，尤其是药物开发和改善患者健康状况的其他干预手段，更使她兴奋。她并未彻底告别音乐，但是目前，她摆弄更多的是吸液管，而不是小提琴琴弓。

《中国科学报》 (2018-07-27 第7版 作品)